问
Kaftrio的作用机制是什么？
已回复
浏览量：678
发布时间：2023-09-14 11:38
我想替家里人问一下Kaftrio的作用机制是什么？
答
医生回答
共1条医生回复
冯亚男
高级医学编辑 专注癌症研究
Kaftrio是一种三联疗法，包含三种CFTR（囊性纤维化转膜调节蛋白）调节剂，即ELX（elexacaftor）、TEZ（tezacaftor）和IVA（ivacaftor）。
-咨询记录·回答于2023-09-14-
Kaftrio的作用机制是什么？
我想替家里人问一下Kaftrio的作用机制是什么？
Kaftrio是一种三联疗法，包含三种CFTR(囊性纤维化转膜调节蛋白)调节剂，即ELX(elexacaftor)、TEZ(tezacaftor)和IVA(ivacaftor)。它们的作用机制如下：
ELX(elexacaftor)：ELX能够增强Phe508del突变的CFTR蛋白在细胞膜上的表达，并提高其功能。它通过帮助蛋白正确折叠和稳定，促进其正常的运输到细胞膜上。
TEZ(tezacaftor)：TEZ能够增加CFTR蛋白的数量，特别是对于Phe508del杂合基因型的患者。它通过促进CFTR蛋白的产生和稳定，提高其在细胞膜上的表达水平。
IVA(ivacaftor)：IVA是一种CFTR调节剂，能够增强CFTR蛋白在细胞膜上的功能。它作用于多种CFTR突变，包括Phe508del。IVA通过增强CFTR通道的开放性，促进离子传输和液体调节，从而改善组织和器官的功能。
通过这三种药物的联合使用，Kaftrio能够较全面地修复和增强CFTR蛋白的功能，改善囊性纤维化患者的症状和肺功能。这一作用机制为CF患者提供了新的治疗选择，并有望显著改善他们的生活质量。
温馨提示：药队长承诺您的信息将会被严格保密
浏览更多不如直接问
在线
真人在线，1对1免费为您答疑
服务保障
专业
响应快
马上
提问
提问
上一篇：
索托拉西布进入中国医保了吗？
下一篇：
Kaftrio的效果如何？
-
适应症适用于治疗年龄在2岁及以上患者的囊性纤维化(CF)，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变，或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。生产厂家美国VERTEX PHARMS INC
相关问答
-
问Kalydeco的副作用有哪些？答Kalydeco是一种用于治疗囊性纤维化的处方药物，已在美国上市。尽管Kalydeco对于改善囊性纤维化患者的症状和生活质量具有重要作用，但同时也可能引起一些副作用。以下是Kalydeco的常见副作用：头痛：您在使用Kalydeco过程中可能会出现头痛的症状。头痛的程度和频率因人而异。口咽疼痛：Kalydeco使用过程中，您可能会感到口腔和咽喉的不适或疼痛。这可能是由于药物的副作用引起的。上呼吸道感染：您在使用Kalydeco后可能会出现上呼吸道感染的症状，如咳嗽、鼻塞、喉咙痛等。鼻塞：使用Kalydeco可能导致您出现鼻塞的症状，造成呼吸不畅或不适。腹痛：您在使用Kalydeco后可能会出现腹痛的不适感。腹痛的程度和频率因人而异。已经帮助3人2023-10-11 16:16更新
-
问kaftrio能使用中国医保报销吗？答近年来，囊性纤维化（CF）是全球范围内备受关注的一种罕见遗传性疾病。囊性纤维化患者的治疗一直是一个重要而挑战性的课题。在国际上，一种新型药物Kaftrio（化学名：Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor）被广泛应用于CF患者的治疗。然而目前Kaftrio尚未在中国上市，并且还未被纳入中国医保目录。以下将对Kaftrio能否使用中国医保报销进行探讨。Kaftrio是一种高效的囊性纤维化治疗药物。该药物采用了三种成分的复方制剂，通过多种机制作用于囊性纤维化的致病基因缺陷，有望改善患者的症状和生活质量。在国际临床试验中，Kaftrio已经展现出显著的治疗效果，对大部分CF患者均具有积极的疗效。已经帮助4人2023-09-15 09:53更新
-
问kaftrio怎么吃？答下面将为您介绍Kaftrio的用法，包括如何正确服用以及与脂肪食物的搭配。口服片剂： 您需要将整个Kaftrio片剂放入口中，并用水将其吞咽。可以在饭前或饭后服用，但需确保在摄入含脂肪食物之前或之后立即服用。请按照医生的建议和处方进行正确的用药。口服颗粒： 您需要将每包Kaftrio口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物，请在一小时内完全服用。以下是一些可以作为混合物的软食物或液体的例子：水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等。含脂肪食物： 在服用Kaftrio口服颗粒时，建议您同时摄入含脂肪的正餐或小吃。含脂肪的正餐或小吃可以包括使用黄油或油制备的食物，以及含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的食物。这样可以帮助提高Kaftrio的吸收和疗效。已经帮助5人2023-09-13 16:12更新
-
问kaftrio不能和哪些药物一起使用？答CYP3A诱导剂的影响： Elexacaftor、tezacaftr和ivacator是CYP3A的底物，而同时使用CYP3A诱导剂可能会降低Kaftrio的疗效，导致药物暴露量减少。因此，不建议您与强CYP3A诱导剂一起使用Kaftrio，这些强CYP3A诱导剂包括利福平、利福布丁、苯巴比妥、卡马西平、苯妥英和圣约翰草(贯叶连翘)。CYP3A抑制剂的影响： 与CYP3A抑制剂一起使用Kaftrio可能会增加药物的暴露量，因此应该减少Kaftrio的剂量。当您与含有适度抑制CYP3A成分的葡萄柚汁一起使用时，可能会增加Kaftrio的药物暴露量，因此在使用Kaftrio期间应避免摄入含有葡萄柚的食物或饮料。强CYP3A抑制剂包括酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素，中度CYP3A抑制剂包括氟康唑、红霉素。已经帮助1人2023-09-13 16:12更新
-
问Kalydeco在中国上市了吗？答Kalydeco（ivacaftor）在中国尚未获得上市许可，这意味着该药物在中国的市场上目前无法购买。药物是否能在某个国家获得上市许可取决于多个因素。以下是一些可能影响药物上市的因素：临床试验数据：药物开发者需要进行一系列的临床试验，以评估药物的安全性和有效性。这些数据将被提交给监管机构进行审查，并用于决定是否批准上市许可。安全性和效果评估：监管机构将评估药物的安全性和效果，包括与其他已批准的药物相比较。他们将考虑药物的疗效、副作用、适应症范围以及潜在的益处和风险。法规要求：每个国家都有自己的法规和程序，用于审查和批准药物上市。这些要求可能因国家而异，包括审查时间、文件提交要求和费用等。市场需求和经济考虑：药物开发者通常会评估市场需求和潜在的经济回报，以决定是否申请在某个国家上市许可。这可能受到人口患病率、竞争情况和药物成本等因素的影响。专利保护：药物的专利保护也是一个重要的因素。一旦药物的专利过期，其他公司有可能生产和销售类似的仿制药，从而影响原始药物在市场上的地位和销售。需要注意的是，药物的上市许可是一个复杂的过程，并且可能因国家而异。每个国家都有自己的审查程序和标准。如果您对特定药物在某个国家的上市情况感兴趣，建议咨询当地的药品监管机构或专业医生，以获取详细的信息。已经帮助5人2023-09-13 14:50更新
-
问使用kalydeco后会出现转氨酶升高吗？答使用Kalydeco治疗后可能出现转氨酶（ALT或AST）升高。在开始使用Kalydeco治疗之前，您应该进行谷草转氨酶（AST）和谷丙转氨酶（ALT）的评估。在治疗的第一年，每3个月进行一次转氨酶水平的评估，之后每年评估一次。对于有转氨酶升高史的患者，应该考虑更频繁地进行肝功能检查的监测。对于出现转氨酶升高的患者，应该密切监测转氨酶水平直至恢复正常。如果谷丙转氨酶（ALT）或谷草转氨酶（AST）的水平超过正常值上限（ULN）的5倍以上，应该暂停使用Kalydeco。已经帮助5人2023-09-13 14:31更新
-
问使用kalydeco后出现恶心头晕正常吗？答恶心和头晕是Kalydeco的常见不良反应之一。在CFTR基因中有G551D突变的囊性纤维化患者中，约有8%以上的患者可能会出现这些不良反应。除了恶心和头晕，其他常见的不良反应还包括头痛、口咽疼痛、上呼吸道感染、鼻塞、腹痛、鼻咽炎、腹泻、皮疹等。这些不良反应通常是轻度到中度的，会随着时间的推移逐渐减轻或消失。如果您在使用Kalydeco期间出现严重的不良反应或持续不适，应立即告知医生，并寻求进一步的医疗建议。医生可以根据具体情况评估和管理不良反应，例如调整剂量或提供其他支持性治疗。已经帮助4人2023-09-13 14:31更新
-
问儿童使用kalydeco后可能出现白内障吗？答儿童患者在使用Kalydeco治疗后可能会出现非先天性晶状体混浊/白内障。虽然在某些情况下可能存在其他风险因素，例如使用皮质类固醇和/或暴露于辐射，但不能排除Kalydeco引起的潜在风险。已经帮助5人2023-09-13 14:31更新
相关药品
-
适应症Kalydeco被认为是一种创新的疗法。然而由于其独特的成分和研发成本，Kalydeco的价格相对较高。购买Kalydeco需要通过处方，患者需要在合作的医疗机构或药店购买。由于Kalydeco属于特定疾病的治疗药物，一般情况下需要符合特定条件才能获得报销或获得相关的医疗保障。患者或家属可以与医生或相关的医保机构咨询，以了解购买和使用Kalydeco的具体费用和报销情况。Kalydeco的价格因价格会受到汇率浮动及其他因素的影响，Kalydeco的价格尚不明确，具体价格还请以实际售价为准。如果您还有什么疑问，可以点击进行一对一的免费咨询Kalydeco的获取渠道Kalydeco是一种治疗囊性纤维化的药物，在中国尚未上市。以下是一些关于获取Kalydeco的信息：1.海外购买患者可以通过一些海外药店或在线药店购买Kalydeco。在选择购买渠道时，患者应该选择正规的、有执照的药店，并确保药物的真实性和合法性。在购买前，患者还需要了解相关的运输和海关规定，以确保顺利获得药物。2.国际代购一些患者可能选择通过国际代购的方式获得Kalydeco。这需要患者与可靠的代购机构合作，并确保商品的真实性和合法性。在进行国际代购时，需要考虑到运输时间和费用，以及相关的海关和药品监管规定。3.临床试验在某些情况下，患者可能有机会参与Kalydeco的临床试验。这通常需要符合特定的入选标准，并与医生和相关研究机构合作。参与临床试验可能会提供免费的药物和医疗监护，但也需要患者了解试验的风险和利益。如何查找正规渠道？点击免费在线咨询厂商：
美国VERTEX PHARMS INC
-
适应症kaftrio已于2019年首次在美国获得上市批准，欧盟也已在2020年8月批准kaftrio上市，但遗憾的是kaftrio尚未在中国上市，为我国很多囊性纤维化患者增添了购药困难，那么kaftrio目前的价格以及购买渠道有哪些呢？kaftrio的价格药厂：美国VERTEX PHARMS INC规格：75mg(ivacaftor)/50mg(tezacaftor)/100mg(elexacaftor)/片*56片价格：123600元一盒值得注意的是，以上仅为参考价格，kaftrio的价格会受到汇率浮动及其他因素的影响，具体价格还请以实际售价为准。如果您还有什么疑问，可以点击进行一对一的免费咨询购买kaftrio的渠道1.自行前往海外购买患者及家属可以直接到国外购买kaftrio，并将其带回中国，但这种方式需要患者具备足够的时间和经济资源，并且需要提前研究和了解相关国家的法律规定和药物购买程序。2.依托国内正规海外医疗公司海外医疗公司能够帮助患者与合法的国外药店或制药公司联系，并代为购买kaftrio，这种方式相对较为安全可靠，但仍需要患者慎重选择可信赖的海外医疗公司，避免购买假药和非法药物。如何查找正确渠道？点击免费在线咨询
厂商：
美国VERTEX PHARMS INC
证书编号：(鲁)-经营性-2022-0196互联网药品信息服务资格证
