Kaftrio是一种三联疗法，包含三种CFTR(囊性纤维化转膜调节蛋白)调节剂，即ELX(elexacaftor)、TEZ(tezacaftor)和IVA(ivacaftor)。它们的作用机制如下：
ELX(elexacaftor)：ELX能够增强Phe508del突变的CFTR蛋白在细胞膜上的表达，并提高其功能。它通过帮助蛋白正确折叠和稳定，促进其正常的运输到细胞膜上。
TEZ(tezacaftor)：TEZ能够增加CFTR蛋白的数量，特别是对于Phe508del杂合基因型的患者。它通过促进CFTR蛋白的产生和稳定，提高其在细胞膜上的表达水平。
IVA(ivacaftor)：IVA是一种CFTR调节剂，能够增强CFTR蛋白在细胞膜上的功能。它作用于多种CFTR突变，包括Phe508del。IVA通过增强CFTR通道的开放性，促进离子传输和液体调节，从而改善组织和器官的功能。
通过这三种药物的联合使用，Kaftrio能够较全面地修复和增强CFTR蛋白的功能，改善囊性纤维化患者的症状和肺功能。这一作用机制为CF患者提供了新的治疗选择，并有望显著改善他们的生活质量。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年8月3日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212273。
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