Kalydeco是一种用于治疗囊性纤维化的处方药物,已在美国上市,但在使用Kalydeco过程中需要注意以下几个方面:
转氨酶(ALT或AST)升高:在接受Kalydeco治疗的患者中,有报道出现转氨酶升高的情况。您在开始使用Kalydeco治疗之前,应进行谷草转氨酶(AST)和谷丙转氨酶(ALT)的评估。在治疗的第一年,每3个月进行一次评估,之后每年进行一次评估。如果您有转氨酶升高史,应考虑更频繁地监测肝功能检查。如果您转氨酶水平升高,应密切监测,直到异常消退。如果谷丙转氨酶(ALT)或谷草转氨酶(AST)高于正常值上限(ULN)的5倍以上,应暂停使用Kalydeco。在转氨酶升高后,需要权衡Kalydeco的益处和风险。
超敏反应,包括过敏反应:在治疗期间,您如果出现严重过敏反应的迹象或症状,应停止使用Kalydeco,并进行适当的治疗。医生需要根据您的获益和风险来决定是否继续使用Kalydeco治疗。
白内障: 儿童患者在使用Kalydeco后可能出现非先天性晶状体混浊/白内障。虽然在某些情况下存在其他风险因素(如使用皮质类固醇和/或暴露于辐射),但不能排除Kalydeco引起的潜在风险。因此,在开始使用Kalydeco治疗的儿科患者中,建议进行基线和随访的眼科检查
在使用Kalydeco之前,您应该告知医生以下情况:
过敏史:如果您对Kalydeco或类似药物有过敏反应,应该告知医生。这样,医生可以更好地评估您的风险,并决定是否适合使用Kalydeco。
肝功能问题:如果您有任何肝功能异常或肝病的历史,应该告知医生。因为Kalydeco可能会引起转氨酶升高,所以医生可能会要求您进行更频繁的肝功能检查。
眼科问题:如果您有任何眼部疾病或手术的历史,或者正在使用其他可能导致白内障的药物,应该告知医生。这样,医生可以决定是否需要进行额外的眼科检查。
在使用Kalydeco期间,定期进行医学检查和监测是必要的,以确保药物的安全性和疗效
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月20日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=218730
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适用于1个月及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者至少有一个CFTR基因突变,根据临床和/或体外分析数据,该突变对ivacaftor增强有反应。