不建议年龄小于6个月、有任何程度肝功能损害的患者使用Kalydeco(ivacaftor)。对于6个月及以上肝功能损害患者,在权衡治疗的风险和益处后,可以谨慎考虑使用kalydeco,并根据肝功能损害的严重程度进行剂量调整。以下是针对6个月及以上肝功能损害患者,在与含脂肪食物一起服用kalydeco时的推荐剂量。对于1个月至6岁以下儿童患者,kalydeco(口服颗粒剂)的推荐剂量基于体重。
1.轻度肝功能损害 (Child-Pugh Class A)
(1)小于6个月:不建议使用kalydeco。
(2)6个月以上:无需调整剂量。
2.中度肝功能损害 (Child-Pugh Class B)
(1)小于6个月:不建议使用kalydeco。
(2)6个月至6岁以下:根据中年龄和体重推荐的剂量,每天口服颗粒剂1包(含25mg、50mg或75mg kalydeco)。
(3)6岁及以上:口服150mg,每天一次。
3.严重肝功能损害 (Child-Pugh Class C)
(1)6个月以下:不建议使用kalydeco。
(2)6个月及以上:在严重肝功能损害的患者中,kalydeco尚未进行研究。然而,预计其暴露量高于中度肝功能损害的患者。因此,在权衡治疗的风险和益处后,6个月及以上且有严重肝功能损害的患者应谨慎使用,剂量应减少。
(3)6个月至6岁以下:口服颗粒剂1包(含25mg、50mg或75mg kalydeco),每天1次或根据年龄和体重使用推荐的剂量。
(4)6岁及以上:口服150mg,每天一次或更少次数。
请注意,以上用药建议仅做参考,请您务必咨询医生以获取详细的建议和指导。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月20日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=218730
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适用于1个月及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者至少有一个CFTR基因突变,根据临床和/或体外分析数据,该突变对ivacaftor增强有反应。