随着人们生活水平的不断提高,人类整体寿命的延长以及频繁的室外活动,基底细胞癌(BCC)的发病率呈上升趋势。流行病学调查显示,截至2020年,全球范围内BCC新发病例数已达590万例,远超过乳腺癌(230万例)和肺癌(220万例),占全球癌症病例总数的24%,位居全球癌症病例数排序首位,且呈快速增长趋势。2012年,维莫德吉作为第一个被批准的Hedge-hog通路抑制剂开始应用于临床,针对基底细胞癌有着非常不错的疗效。
研究方法
在这项多中心、国际、双队列、非随机研究中,我们招募了转移性基底细胞癌患者和局部晚期基底细胞癌患者[1],这些患者患有无法手术的疾病或不宜手术(因为多次复发,手术治愈的可能性低,或预期大量毁容)。所有患者每天接受150mg口服维莫德吉。主要终点是独立评估的客观缓解率;主要假设是局部晚期基底细胞癌患者的反应率大于20%,转移性基底细胞癌患者的反应率大于10%。
妙佑医疗国际(试验地)
研究结果
在33例转移性基底细胞癌患者中,独立评估的缓解率为 30%。在 63 例局部晚期基底细胞癌患者中,独立评估的缓解率为 43%,13例患者(21%)完全缓解。两个队列的中位缓解持续时间均为7.6个月。超过30%的患者发生的不良事件是肌肉痉挛、脱发、味觉障碍(味觉障碍)、体重减轻和疲劳。25%的患者报告了严重不良事件;注意到7例因不良事件死亡。
结论
维莫德吉与局部晚期或转移性基底细胞癌患者的肿瘤反应有关。(由基因泰克资助;密件抄送 ClinicalTrials.gov 号,NCT00833417。
维莫德吉 瑞士罗氏 150mg*28粒
其他研究
其他研究显示,104例局限性晚期BCC和转移性BCC患者的缓解率分别为48%和 33% ,且中位应答持续时间分别为9.5个月及7.6个月。39个月后,更新的研究结果显示局限性晚期BCC患者缓解率高达60.3%,转移性BCC缓解率也有所升高(48.5%) 。
另一项国际性研究(STEVIE)也得到了相似的结果[2]。在2017年10月更新的STEVIE研究结果显示,来自36个国家的1215例局限性晚期和转移性BCC患者中,局限性晚期BCC缓解率为68.5% ,转移性BCC缓解率为36.9%。这些都充分显示了维莫德吉治疗基底细胞癌的疗效是十分不错的。
参考文献
[2] Sekulic A,Migden MR,Oro AE,et al. Efficacy and safety ofvismodegib in advanced basal-cell carcinoma[J]. N Engl J Med,2012,366(23): 2171-2179.