索尼德吉(Sonidegib)是由Novantis公司研发的SMO受体抑制剂，具有阻滞肿瘤细胞周期、诱导细胞凋亡的作用。经过研究人员证实，索尼德吉可抑制多种肿瘤细胞系的增殖，并可以有效地降低肿瘤上皮细胞和肿瘤干细胞的上皮-间质转化(EMT)和侵袭能力。2015年7月24日，FDA批准了索尼德吉在手术或放射治疗后复发的或不适合手术或放射治疗的晚期转移性基底细胞癌(BCC)患者中的治疗。那么，索尼德吉治疗基底细胞癌效果怎么样？

研究目的

局部晚期基底细胞癌（laBCC）或转移性基底细胞癌（mBCC）患者是两种难以治疗的人群，治疗选择有限。索尼德吉是一种刺猬途径抑制剂（HPI），根据BOLT试验的结果在laBCC中获得批准。在BOLT 18个月和30个月的分析中评估松尼吉在laBCC和mBCC中的长期疗效和安全性[1]。

研究方法

BOLT（NCT01327053）是一项双盲2期研究，于2011年7月至2013年1月招募了患者。符合条件的初治HPI治疗的laBCC患者不适合根治性手术/放疗或mBCC被随机分配为1：2至索尼德吉200 mg或800 mg。根据中心和研究者综述评估肿瘤反应。

曼彻斯特大学（试验地）

研究结果

随访30个月后，在接受索尼德吉200mg（批准剂量）治疗的患者中，laBCC的客观缓解率为56.1%和71.2%，mBCC的客观缓解率为7.7%和23.1%。肿瘤反应持久如下：laBCC的中位反应持续时间为26.1个月和15.7个月，mBCC的中位反应持续时间为24.0个月和18.1个月。200毫克组中有五名laBCC患者和3名mBCC患者死亡。两个人群均未达到中位总生存期;2年总生存率分别为93.2%和69.3%。在laBCC中，无论侵袭性还是非侵袭性组织学，疗效都是相似的。索尼德吉200 mg的安全性继续优于800 mg，3/4级不良事件（43.0%对64.0%）和导致停药的不良事件（30.4%对40.0%）的发生率较低。

索尼德吉 瑞士诺华  200mg*30片

结论

索尼德吉在这些人群中继续显示出长期的有效性和安全性。这些数据支持根据当地治疗指南使用200毫克索尼德吉。

参考文献

[1]Lear JT, Migden MR, Lewis KD, Chang ALS, Guminski A, Gutzmer R, Dirix L, Combemale P, Stratigos A, Plummer R, Castro H, Yi T, Mone M, Zhou J, Trefzer U, Kaatz M, Loquai C, Kudchadkar R, Sellami D, Dummer R. Long-term efficacy and safety of sonidegib in patients with locally advanced and metastatic basal cell carcinoma: 30-month analysis of the randomized phase 2 BOLT study. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2018 Mar;32(3):372-381. doi: 10.1111/jdv.14542. Epub 2017 Nov 6. PMID: 28846163; PMCID: PMC5873455.