2025年9月22日，临床阶段生物技术公司MavriXBio今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MVX-220快速通道资格。MVX-220是一种用于治疗安格曼综合征的研究性腺相关病毒（AAV）基因疗法。

2025年5月，MavriX公司宣布FDA已批准MVX-220的研究性新药（IND）申请。目前，该公司正准备启动ASCEND-AS研究——这是一项MVX-220用于安格曼综合征的首次人体1/2期临床试验。

关于安格曼综合征

安格曼综合征是一种罕见的、非退行性的单基因神经系统疾病，主要特征包括严重的发育迟缓、语言缺失、睡眠障碍、癫痫发作、运动及平衡功能受损等。该病由神经元中UBE3A基因功能缺失引起，发病率约为1:12,000至1:20,000。目前尚无获批的安格曼综合征治疗方法。

关于MVX-220

MVX-220是一种研究性基因疗法，旨在通过靶向AAV递送系统恢复神经元中UBE3A基因的功能性表达——而该基因功能缺失正是安格曼综合征的致病根源。首次人体研究ASCEND-AS将评估MVX-220在不同基因型（包括缺失型、单亲二体型（UPD）和印记中心缺陷型（ID））的成人及儿童安格曼综合征患者中的安全性、耐受性和有效性。

MVX-220由宾夕法尼亚大学研发，安格曼综合征治疗基金会（FAST）为其提供了全力支持，资助了该疗法的研发及非临床研究工作。随后，该项目被授权给MavriXBio公司（FAST旗下药物研发加速器AS2Bio的被投企业），以联合GEMMABio公司（一家专注于开发变革性基因疗法并确保全球患者可及性的治疗公司）推进临床转化。

关于ASCEND-AS研究

ASCEND-AS研究（NCT07181837）是一项MVX-220用于安格曼综合征的首次人体1/2期临床试验，将评估该疗法的安全性、耐受性及临床疗效。