在一项针对既往接受过治疗的转移性癌症患者进行的随机、II期意大利多中心ROME研究中，在综合基因组分析和分子肿瘤委员会(MTB)活性的驱动下，靶向治疗显著提高了总缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)，在12个月及更长时间内具有显著的长期PFS获益。

1.研究背景与目的

ROME研究是一项针对既往接受过治疗的转移性癌症患者的随机、多篮子、II期意大利多中心研究。研究旨在评估基于综合基因组分析和MTB活性的靶向治疗对患者的总缓解率(ORR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)的影响。

2.研究方法

使用下一代测序(NGS)对组织样本和血液进行分子改变检测。MTB根据检测结果，结合临床信息，确定患者的治疗方案。患者被随机分配到MTB选择的靶向治疗或标准护理(SoC)组。

3.研究结果

靶向治疗组患者的ORR显著高于SoC组。靶向治疗组患者的中位PFS也显著高于SoC组，且在12个月及更长时间内具有显著的长期PFS获益。然而，靶向治疗组患者的中位OS与SoC组无显著差异。在高肿瘤突变负荷(TMB)亚组中，免疫疗法提供了显著的PFS益处。

4.治疗与毒性

靶向治疗组和SoC组的毒性特征不同，但不良事件发生率相似。≥3级不良事件在靶向治疗组和SoC组中的发生率也相近。

5.结论

ROME研究表明，基于MTB对综合基因组分析结果的基于突变的治疗方法可能会显著改善既往接受过治疗的转移性实体瘤患者的ORR和PFS。免疫疗法在高TMB亚组患者中表现出显著的PFS益处。

6.研究资助

研究由FondazioneperlaMedicinaPersonalizzata负责，并由多家制药公司资助。