美国食品和药物管理局批准了Hympavzi (marstacimab-hncq) 以防止或减少12岁及以上的成人和儿童患者的出血发作频率，这些患者患有无因子VIII抑制剂的血友病A或无因子IX抑制剂的血友病B (中和抗体)。

血友病发病机制

患有这些血友病的患者无法正常凝结，并且在受伤或手术后出血的时间可能比正常时间长。他们还可能在肌肉，关节和器官中自发出血，这可能危及生命。这些出血发作通常通过使用含有FVIII或FIX的产品或模拟因子的产品的按需、间歇性治疗或预防来管理。

Hympavzi是一种新型药物，是通过减少天然存在的称为组织因子途径抑制剂的抗凝蛋白的量并因此降低其活性而起作用。这增加了凝血酶的量，预计这将减少或预防出血发作的频率。  

研究结果回示

Hympavzi的批准基于一项开放标签的多中心研究，该研究针对116名患有严重血友病A或严重血友病B的成年和儿科男性患者，均不含抑制剂。在这项研究的前六个月中，患者接受了按需 (33名患者) 或预防性 (83名患者) 的替代因子治疗。然后，这些患者接受Hympavzi预防12个月。Hympavzi疗效的主要指标是治疗出血的年出血率。在研究的前六个月接受按需因子替代的患者中，估计的年出血率为38，而Hympavzi治疗期间的估计年出血率为3.2，表明Hympavzi优于按需因子替换。在患者接受预防性因子替代治疗的最初6个月期间，估计的年出血率为7.85，在随后12个月的Hympavzi预防性治疗期间为5.08，显示Hympavzi提供了相似的出血率。

Hympavzi最常见的副作用是注射部位反应，头痛和瘙痒 (瘙痒)。