1.β地中海贫血

β地中海贫血症是最常见的遗传性疾病之一，在全世界范围内的发病率达十万分之一。该病是由造血功能障碍引起的红细胞数量减少所致，常引起严重的贫血，并能导致多种并发症。地中海贫血症是一种严重危害人类健康的疾病，但其发病机制尚不明确，目前临床上对其缺乏有效的治疗手段。

β地中海贫血是最常见的遗传性疾病之一（图片来自百度，侵权可删）

非输血依赖型β地中海贫血指不需要输血或者仅在感染、手术、妊娠、生长发育迟缓等特殊情况下需要输血的地中海贫血类型，包括不需要输血的地中海贫血、偶尔需要输血的地中海贫血、需要间歇性输血的地中海贫血。

2.Rebrozyl（罗特西普）获欧盟授权

近日，百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)宣布，欧盟委员会(EC)已授予Reblozyl（罗特西普）的全面营销权。并且获批用于治疗非输血依赖性β地中海贫血成年患者，Reblozyl（罗特西普）是欧洲第三个获得批准的适应症，用于贫血影响的疾病患者的一线治疗。

百时美施贵宝宣布，欧盟委员会批准Reblozyl（罗特西普）用于非输血依赖型(NTD)β地中海贫血（图片来自网络，侵权可删）

3.Rebrozyl（罗特西普）

Reblozyl（罗特西普）活性药物成分是 luspatercept，一种一流的红细胞成熟剂（EMA），可以调节晚期红细胞的成熟。其独特之处在于其是一种可溶性融合蛋白。IgG1 (人IgG1)的 Fc结构域与激活素 IIB型受体（ActRIIB）的胞外结构域融合，从而激活细胞膜上的一些关键信号转导通路。作为配体陷阱，它可以通过靶向结合来调节晚期红细胞的成熟。在动物模型中，它可以改善无效红细胞的生成，并促进晚期红细胞成熟，从而提高血红蛋白水平，进而减少了对红细胞移植的需求。

罗特西普药品图

4.罗特西普的疗效如何？

Reblozyl（罗特西普）的获批，基于国外进行的一项临床试验MEDALIST。MEDALIST是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期研究，评估了Reblozyl的有效性和安全性。研究结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Reblozyl（罗特西普）治疗的患者中，有更大比例实现了至少8周的红细胞输注（输血）独立：

接受Reblozyl（罗特西普）治疗的患者有37.9%实现至少8周的输血独立。

接受安慰剂治疗的患者仅有13.2%实现至少8周的输血独立。

除此之外，研究还显示与安慰剂相比，在研究的前24周和48周内，使用Reblozyl（罗特西普）治疗的患者达到至少12周的输血独立的比例显著更高，分别占比28.1%和33.3%。而接受安慰剂治疗的患者达到至少12周的输血独立的比例仅占7.9%和11.8%。

5.罗特西普价格如何？

据百时美施贵宝公司透露，Reblozyl（罗特西普）在美国的售价是$3400，也就是说，病人一年要花$250,000来买这种药物。

以日本为例，由日本大日本住友医药公司与美国赛尔金医药公司共同制造并出售的Reblozyl（罗特西普），在2020年11月，日本厚生劳动省通过审批，批准该产品进入市场。按照日本的价格法，Reblozyl（罗特西普）每片的售价是18100日圆，大约是1,150$，按照建议服用一片的话，一年要花掉大约100,000$。

Reblozyl（罗特西普）不久前在我国上市，价格：17250$每盒(25 mg)，45000$每盒(75 mg)，是十多年来我国首个获批治疗β-地中海贫血的创新型药物，为地中海贫血患者带来了新的治疗选择。

综上所述，罗特西普的国外售价各不相同，但都属于高价药。由于该药目前已在国内上市，患者可以在医院或者药房买到。此外，在保证正品的前提下，患者也可以咨询海外医疗服务公司购买，可享受海外直邮。

百时美施贵宝血液学开发部高级副总裁Noah Berkowitz医学博士说：“此次获得的批准是 Rebrozyl在欧洲市场的第三项适应症，我们将会在更大范围的临床研究项目中，持续评价这一最好的治疗方案，以改善患者的生活质量。”

百时美施贵宝血液学开发部高级副总裁Noah Berkowitz医学博士（图片来自谷歌）