1. 造血干细胞移植术如何引起肝小静脉闭塞？
造血干细胞移植（HSCT）主要是通过全身放、化疗及免疫抑制等预处理来重建其正常的造血和免疫功能。而大剂量的化疗、放疗，会引起肝小叶中央静脉和小叶小静脉血窦内皮细胞损伤，进而导致肝小静脉闭塞。在临床上主要表现为肝脏肿大、疼痛的情况，另外同时可能伴有腹腔积液和黄疸。
（肝小静脉闭塞，图片来自百度百科）
2. 为什么去纤苷可以治疗肝小静脉闭塞？
内皮细胞中的腺苷A1和A2受体主要参与内皮细胞的调节和内皮细胞对损伤的反应，而去纤苷可通过兴奋这些受体来抑制炎症介质的释放，进而提高了前列腺素I2、E2和前列环素的水平，增加组织纤溶酶原激活物功能和降低其抑制剂活性来防止血块形成、溶解已形成的血块。
因此，它具有抗炎症、促纤维蛋白溶解以及抗血栓的功效，从而有效缓解肝脏迅速肿大、压痛等症状，达到治疗肝小静脉闭塞的目的。去纤苷是目前为止全球公认的治疗肝小静脉闭塞病最具前景，也最安全有效的药物之一。
（去纤苷的化学式图，图片来源于百度百科）
2.去纤苷多少钱一盒？一盒可以用多久？
去纤苷（去纤苷钠）的价格为22000元/盒，由于汇率波动，价格可能有所浮动。患者可通过海外医疗服务公司进行购买，药队长直接对接海外药厂，在保证药品正品的同时，价格相对优惠，是患者购药的不错选择。
除此之外，一些患者还非常关注“一盒去纤苷至少要使用多少天”，我们简单地介绍一下：应至少使用去纤苷21天。若21 天后仍有肝静脉阻塞性疾病的临床表现，应继续服药，直至症状完全消失。
去纤苷钠商品图
3.去纤苷钠的最佳剂量是多少？
2010年7月，《Biol Blood Marrow Transplant》发布了一篇关于去纤苷治疗造血干细胞移植后严重肝静脉闭塞性疾病和多器官衰竭的试验研究。其主要终点是肿瘤完全缓解率（CR），次要终点为安全性。随后研究者将试验将患者随机分为A、B两组，其中A组接受较低剂量的去纤苷（25mg / kg /天），B组接受较高剂的去纤苷（40mg / kg /天）。
研究结果表明 ：
A组和 B组的生存率分别是44%（33%-55%）和39%（28%-50%），A组的生存率比B组高出5%，因此可以说明较低剂量的去纤苷（25mg / kg /天）比较高剂量的去纤苷（40mg / kg /天）的治疗效果更好。
图1 A组和B组发生的不良事件发生率
不良事件 | A组（n = 75） | B组（n = 74） | 所有患者 | P值（A 与 B） |
任何不良事件，n （%） | 71 (95) | 73 (99) | 144 (97) | 0.367 |
3-4级 | 64 (85) | 68 (92) | 132 (89) | 0.303 |
5级 | 12 (16) | 14 (19) | 26 (17) | 0.671 |
最常见的3-5 级不良事件，n （%） | ||||
肾功能衰竭 | 19 (25) | 27 (37) | 46 (31) | 0.159 |
低血压 | 20 (27) | 23 (31) | 43 (29) | 0.591 |
缺氧 | 13 (17) | 25 (34) | 38 (26) | 0.025 |
肺部其他反应 | 16 (21) | 17 (23) | 33 (22) | 0.846 |
治疗相关不良事件，n （%） | 5 (7) | 7 (10) | 12 (8) | 0.563 |
3-4级 | 2 (3) | 3 (4) | 5 (3) | 0.681 |
5级 | 0 | 0 | 0 | – |
治疗相关出血事件，n （%） | 0 | 1 (1) | 1 (1) | 0.497 |
3-4级 | 0 | 1 (1) | 1 (1) | 0.497 |
5级 | 0 | 0 | 0 | – |
预期不良事件，n （%） | 56 (75) | 64 (87) | 120 (81) | 0.097 |
3-4级 | 38 (51) | 43 (58) | 81 (54) | 0.412 |
5级 | 1 (1) | 1 (1) | 2 (1) | 1.000 |
研究指出，A组比B组的的不良事件发生率更低，其中常见的不良反应包括肾功能衰竭、低血压、缺氧以及肺部其他反应等。因此，给予25 mg/kg/天比 40 mg/kg/去纤苷钠的给药方案更具有安全性。
综上所述，去纤苷钠的最佳剂量为25 mg/kg/天。
美国FDA的药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur, M.D.说：“Defitelio（去纤苷）的批准填补了巨大需求，病人接受化疗和HSCT后会有罕见的但经常致命的并发症，去纤苷钠针对此适应症。”
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