芬戈莫德-治疗多发性硬化症年复发率仅为0.12！

2018年5月份，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布了《第一批罕见病》目录，共纳入121种疾病，其中多发性硬化（MS）症就在其中，这是中国首次官方定义罕见病，《目录》的颁布是罕见病领域零的突破，是行业发展的基石。

那么，多发性硬化症属于罕见病，这个病具体是怎么样的呢？下边小编为你介绍~

1、什么是多发性硬化症（MS）？

多发性硬化的具体表现（图源于百度）

多发性硬化症是一种中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病，免疫系统参与其发生、发展。神经纤维外包裹有髓鞘，免疫系统错误攻击髓鞘，可导致神经功能受损，进而影响神经信号的正常传递，出现相关症状。

患者通常会出现感觉异常，如肢体、躯干或面部针刺麻木感，异常的肢体发冷等，除感觉异常外，患者最常见的症状为肢体无力，首发症状一般为视力下降，多为数天内单眼视力急剧下降，还会出现共济失调、肢体疼痛不适等症状。

那么此时就会有患者问了，看着这个症状也不像是什么难治的疾病，为什么中国会将其纳入《第一批罕见病》目录？

中国免疫学会神经免疫分会主任委员，中山大学附属第三医院神经病学科胡学强教授介绍，“多发性硬化患者经常与疾病共存几十年，影响职业、找到人生中的另一半、生儿育女，严重影响患者的生活质量。由于大部分多发性硬化患者的临床表征的多样性，大概有三分之二的患者确诊需要耗费1-5年，大约有12%患者确诊时间耗费超过6年，目前只有不到10%的患者可以接受正规的治疗。可以说，目前中国多发性硬化诊疗现状令人堪忧。”虽然该疾病看症状不是很严重，但是由于其难以确诊，有很多患者耽误了最佳的治疗时间，同时目前针对多发性硬化没有治愈方法，而疾病的进展会导致认知损害、行走困难、抑郁、疲劳和尿失禁等症状，严重危害患者的生存质量，因此被纳入《第一批罕见病》目录。

2、多发性硬化症需要怎么干预？

上面小编为大家介绍了多发性硬化症的可怕之处？那么要如何干预治疗这类疾病，提高患者生存质量呢？

多发性硬化症的治疗主要包括急性期和缓解期治疗，此外还有对症治疗，由于多发性硬化症属于终身疾病无法治愈，所以其急性期的治疗目标和缓解期的是不同的，急性期的治疗目标一般是减轻恶化期症状和防治并发症，其缓解期治疗目标是控制疾病进展。

通常情况下，急性期选用的药物是糖皮质激素，而缓解期一般选择β-干扰素、特立氟胺、芬戈莫德、西尼莫德、奥法妥木单抗等，对症治疗则是根据其相应的症状选择合适的药物进行处理，如出现疼痛症状时可以选择卡马西平或苯妥英钠缓解不适。

3、芬戈莫德是什么药物？

之前有提到过中国目前可以自行生产芬戈莫德，上面又提到可以使用芬戈莫德治疗多发性硬化症，那么芬戈莫德到底是种什么药物呢？在治疗疾病中有什么疗效呢？

2019年7月12日，芬戈莫德胶囊（捷灵亚）被中国药监局批准上市，用于10岁及以上的复发性多发性硬化症（MS）患者，2020年1月份，芬戈莫德胶囊在中国开出首张处方单，这标志着目前全球首个口服给药治疗多发性硬化症的药物，也是目前唯一具有儿童适应症覆盖人群最广的药物正式进入中国市场。

芬戈莫德实拍图

芬戈莫德具有免疫调节以及中枢神经保护双重机制，可以长期有效的改善患者预后，提升患者的生活质量，那么芬戈莫德在治疗多发性硬化症中的疗效如何？小编马上为你揭晓~

4、芬戈莫德治疗多发性硬化症的疗效

一项随机、多中心、双盲的国外试验探讨了芬戈莫德和干扰素 Beta-1a 在小儿多发性硬化症中的疗效，共招募了215名患者，随机将其分为芬戈莫德组和干扰素 Beta-1a组，该试验的主要终点是年化复发率，定义为在积极治疗期间每年确认复发的平均次数，次要终点为无复发患者的百分比。

研究结果表明，在24个月时，芬戈莫德组的年化复发率为0.12，而干扰素 Beta-1a组的年化复发率为0.67，绝对差异值为0.55（见下图）。

同时，由试验数据可知，芬戈莫德组在第12个月和第24个月无复发患者百分比的Kaplan-Meier 估计值高于干扰素 Beta-1a组。以第12个月（48周）为例，可以看到芬戈莫德组无复发患者的比率大约在88%左右，而干扰素 Beta-1a组无复发患者的比率只有56%左右，相差32%。同样再看第24个月（96周），芬戈莫德组无复发患者的比率和12月时相比略微下降，大概在85%左右，而这次干扰素 Beta-1a组无复发患者的比率相比12个月时下降较大，大约在39%左右，此时两组对照相差46%。（见下图）。

这项试验证明了芬戈莫德在减少多发性硬化症儿童和青少年的复发方面明显优于干扰素 Beta-1a。

5、芬戈莫德纳入医保，开创医保新时代

2020年，中国将芬戈莫德正式纳入医保目录，对我国多发性硬化症患者无疑是一大喜讯，此举能切实减轻患者的负担，但是目前为止，芬戈莫德在我国仍属于乙类医保，也就是只能报销部分，相信在不久的将来，中国也会将其纳入甲类医保。

中国免疫学会神经免疫分会主任委员，中山大学附属第三医院的胡学强教授表示：“得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保政策，很高兴芬戈莫德迅速的进入医保，大幅减轻了患者的经济负担，让患者真正用得上药，用得起药。”

中国免疫学会神经免疫分会主任委员，中山大学附属第三医院的胡学强教授（图源于百度）