阿伐曲泊帕片治疗预备接受手术的慢性肝病患者血小板减少症的相关试验

在两项相同设计的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（ADAPT-1 [NCT01972529] 和 ADAPT-2 [NCT01976104]）中确定了阿伐曲泊帕片治疗预备接受手术的慢性肝病患者的血小板减少症的适应症。两项试验的主要检测结果均为不需要血小板输血或任何抢救措施的患者比例。

美国国家卫生局临床试验数据库阿伐曲泊帕片试验截图

试验结果：使用了阿伐曲泊帕片的实验组不需要血小板输血或任何抢救措施的患者比例为对照组的2～3倍

低基线血小板计数队列（<40×10/L）：

试验一：阿伐曲泊帕片组不需要血小板输血或任何抢救程序的人员比例66%，安慰剂组23%，两组之间的差异为阿伐曲泊帕片组高于安慰剂组43%，是安慰剂组的2.9倍。

试验二：阿伐曲泊帕片组不需要血小板输血或任何抢救程序的人员比例69%，安慰剂组35%，两组之间的差异为阿伐曲泊帕片组高于安慰剂组34%，是安慰剂组的1.9倍。

高基线血小板计数队列（≥40~<50×10/L）

试验一：阿伐曲泊帕片组不需要血小板输血或任何抢救程序的人员比例88%，安慰剂组38%，两组之间的差异为阿伐曲泊帕片组高于安慰剂组50%，是安慰剂组的2.3倍。

实验二：阿伐曲泊帕片组不需要血小板输血或任何抢救程序的人员比例88%，安慰剂组33%，两组之间的差异为阿伐曲泊帕片组高于安慰剂组55%，是安慰剂组的2.7倍。

详见下表

这意味着：患者在手术前使用阿伐曲泊帕片治疗血小板减少症是有效的，且效果显著。

美国国家药监局阿伐曲泊帕片说明书两项试验结果数据截图

安全性

试验一和试验二中不良反应发生率和严重程度类似，详见下表

这意味着：患者使用阿伐曲泊帕片安全性可耐受，没有其他不可接受的不良反应发生。

美国国家卫生局临床试验数据库阿伐曲泊帕片试验不良反应截图

试验总结

阿伐曲泊帕片在减少血小板输血和全因抢救发生率方面优于安慰剂组，且安全性可耐受。

Norah Terrault博士，试验的主要研究人员之一，南加州大学凯克医学院的医学教授兼消化内科和肝病科主任，多项 NIH 资助研究的首席研究员