Zanvastro（Zilganersen）的适应症和用法用量

Zanvastro(zilganersen)是一种靶向GFAP的反义寡核苷酸，经鞘内注射用于治疗亚历山大病。其适应症明确、给药方式特殊、配制步骤严格，以下从适应症、用法用量与给药操作三方面说明。

一、适应症

1.适用疾病

(1)Zanvastro适用于亚历山大病的治疗。

(2)亚历山大病为GFAP基因致病性变异相关的神经系统疾病，本品通过降低GFAP蛋白合成发挥作用。

2.适用人群

(1)适用于儿童患者。

(2)亦适用于成人患者，覆盖儿科与成人群体。

3.作用机制简述

(1)本品为反义寡核苷酸，可与GFAP前体mRNA结合，促使其降解。

(2)从而减少GFAP蛋白合成，针对疾病根本病因发挥作用。

二、用法用量

1.推荐剂量

(1)推荐剂量为50mg，经鞘内注射给药。

(2)给药频率为每3个月一次。

2.给药途径

(1)本品仅限鞘内注射，须先稀释后经腰椎穿刺给药。

(2)应由具备腰椎穿刺经验的医护人员操作，或在其指导下进行。

3.剂量体积与年龄

(1)最终注射体积依据患者年龄确定，分为2岁以下、2～7岁、8岁及以上三档。

(2)配制与给药时须按年龄核对相应体积，避免差错。

4.漏用处理

(1)如漏用一剂，应尽快补给药。

(2)补给药后，从最近一次给药日期起按推荐频率恢复治疗。

三、给药操作要点

1.稀释与配制

(1)给药前必须使用随附的人工脑脊液(aCSF)稀释剂稀释，不得直接注射原液。

(2)先按年龄从稀释剂瓶抽出并弃去多余aCSF，再加入2.8mL本品，轻柔倒转混匀。

(3)使用带5微米滤器的针头抽取规定剂量，全程遵守无菌操作。

2.注射操作

(1)给药前按年龄抽取与剂量体积大致相等的患者脑脊液。

(2)经腰椎穿刺以1～3分钟缓慢团注给药。

(3)注射后不得冲洗针头或任何连接导管。

3.给药前准备与保存

(1)可根据患者情况考虑镇静、局部麻醉或影像引导。

(2)给药前评估增加腰椎穿刺风险的因素。

(3)配制好的药液不含防腐剂：室温须4小时内使用，冷藏须24小时内使用;冷藏药液使用前应室温回温至少30分钟，不可外加热源。