NEXVIADYME属于第二代酶替代疗法药物，通过提供外源性的酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)，弥补患者体内酶的不足，帮助分解积累的糖原，从而改善疾病症状。目前已经在国内上市，本文就NEXVIADYME的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

NEXVIADYME适用于治疗1岁及以上迟发性Pompe病(溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症)患者。

(二)用法用量

1.治疗前的建议

在给药前，考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。使用前必须重新配制和稀释NEXVIADYME。适当的医疗监测和支持措施，包括心肺复苏设备，应在给药期间随时可用。

2.推荐用量及给药方法

NEXVIADYME作为静脉输注给药。对于称重的患者：

30kg或以上-建议剂量为每两周20mg/kg(实际体重)

小于30kg-建议剂量为每两周40mg/kg(实际体重)

初始推荐输注速率为1mg/kg/小时。如果没有输注相关反应(IARs)的迹象，则每30分钟逐渐增加输注速度。如果错过了一个或多个剂量，应尽快重新开始NEXVIADYME治疗，此后两次输注间隔保持2周。

3.超敏反应和/或输液相关反应引起的给药修改

如果出现严重的超敏反应(如过敏反应)或严重的输液相关反应(IAR)，应立即停止给药并开始适当的医疗。关于发生严重超敏反应或IAR的其他建议，请参见警告和注意事项。

如果出现轻中度超敏反应或轻中度IAR，可考虑暂时停止输注30分钟或减慢输注速度50%，并开始适当的药物治疗。

如果在保持或减缓输注后症状仍持续超过30分钟，应停止输注并监测患者。在适当的预处理下，当症状消退的速度达到反应发生速度的50%时，考虑在同一天重新开始输注。

如果保持输液后症状消退，以反应发生速率的50%恢复输液，随后每15至30分钟增加50%的输液速率。或者，如果在减缓输注后症状消退，则在耐受的情况下以减慢的速度完成输注。

从下一次输注开始，增加输注速率，直到达到反应发生的输注速率。考虑继续逐步增加输液速率，直到达到推荐的输液速率。密切监测病人。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，儿童以及老年患者在医生指导下用药。

(四)禁忌症

尚不明确。

(五)副作用

最常见的不良反应为头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。

(六)注意事项

1.超敏反应，包括过敏反应

严重超敏反应(如过敏反应)的症状包括胸部不适、红斑、全身性水肿、低血压、缺氧、皮疹、呼吸窘迫、舌水肿和荨麻疹。在使用NEXVIADYME之前，考虑使用抗组胺药、退烧药和/或皮质类固醇进行预处理。适当的医疗监测和支持措施，包括心肺复苏设备，应在给药期间随时可用。

2.输液反应

如果发生严重的IAR，应立即停用NEXVIADYME并开始适当的医疗治疗。考虑严重IAR后重新服用NEXVIADYME的益处和风险。患者可能会以低于推荐剂量的较慢输注速率重新接受挑战。一旦患者耐受输注，剂量(剂量和/或速率)可能会增加，以达到推荐剂量。

如果发生轻度或中度IAR，可考虑暂时停止输液或减慢输液速度。在输注NEXVIADYME时患有急性基础疾病的患者发生iar的风险更大。晚期庞贝病患者可能有心脏和呼吸功能受损，这可能使他们更容易发生IARs严重并发症。

3.易感患者急性心肺衰竭的风险

易受液体容量超负荷影响的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，如果需要限制液体摄入，可能会处于NEXVIADYME期间心脏或呼吸状态严重恶化的风险灌输。NEXVIADYME期间应更频繁地监测生命体征这些患者的输液。有些患者可能需要延长观察时间。

(七)治疗效果

1.试验设计

招募了酶促证实的迟发性庞贝病患者(≥3岁)且从未接受过治疗。我们使用集中式治疗分配系统将受试者随机分配到NEXVIADYME或Myozyme。

2.试验结果的设定

使用分层固定序贯测试策略，其中首先评估NEXVIADYME与Myozyme相比的非劣效性，非劣效性边际为1·1。如果看到非劣效性，则以5%的显着性水平检验优效性。关键的次要目标是对功能耐力的影响，通过6分钟步行测试(6MWT)测量。

3.试验结论

证明NEXVIADYME疗法在呼吸功能、行走和功能耐力方面优于Myozyme。

(八)药物相互作用

尚不明确。

(九)储存条件

储存在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏。不要在瓶上标明的有效期之后使用NEXVIADYME。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。