ONC201的通用名称叫做IMIPRIDON-201(原ONC201),ONC201是其商品名称,英文名称叫做TIC-10,这些别称会在不同的国家和地区中被用来指代ONC201。
此外,ONC201还有一个衍生物,称为Imipridon-206(ONC206),与ONC201具有相同的核心咪啶酮结构,但具有不同的取代基,并且显示出比ONC201更强的体外效力。
ONC201是一种小分子口服创新药物,主要针对H3 K27M突变型的高级别胶质瘤,包括弥漫性中线胶质瘤和弥漫性内在脑桥胶质瘤。
ONC201作为多巴胺D2/3受体(DRD2/3)的选择性拮抗剂,能够有效地透过血脑屏障,激活患者自身的免疫系统,识别特定突变并诱导肿瘤细胞的凋亡,只消灭癌细胞而不伤害正常细胞,适用于儿童和成人H3 K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤。
参考资料: 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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