ONC201能够透过血脑屏障。
血脑屏障是脑内的一种特殊的生理结构,它能够阻止许多物质进入脑内。因此,许多治疗脑部疾病的药物在通过血脑屏障方面遇到了困难。然而,ONC201是一种口服的小分子化合物,具有较好的透过血脑屏障的能力。
具体来说,ONC201能够通过口服吸收后,经过血液循环进入脑内。由于其分子量较小,能够穿过血脑屏障,从而在脑内发挥治疗作用。这种特性使得ONC201成为治疗难治性胶质母细胞瘤(GBM)和DIPG等恶性脑肿瘤的潜在药物。
但是虽然ONC201能够透过血脑屏障,但在实际应用中仍需注意其可能产生的副作用和药物相互作用等问题。因此,在使用ONC201时,应在医生的指导下进行,并密切监测不良反应的发生情况。
虽然ONC201在儿童患者中的使用经验相对较少,但已经有一些临床试验研究了ONC201在儿童患者中的疗效和安全性。这些研究结果表明,ONC201可以有效地治疗某些类型的癌症,并且对儿童患者的副作用相对较小。
参考资料: 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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适用于儿童和成人H3 K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤。