ONC201是一种口服小分子咪唑啉酮DRD2拮抗剂，在不对正常细胞造成损害的同时杀灭癌细胞，表现出了巨大的研究前景。它能够提高DIPG（弥漫性桥脑中线胶质瘤）患者的生活质量，延长患者的生存期。在高级别胶质瘤的临床前模型中，ONC201表现出与不依赖于p53表达的抗肿瘤效果。ONC201还可通过激活ATF4/CHOP介导的应激反应通路来抑制Akt/ERK，并诱导细胞凋亡或导致细胞周期停止。一项II期临床研究利用ONC201治疗成人复发且贝伐珠单抗无效的GBM患者，在17例患者的初始研究队列中，一名22岁的女性丘脑DMG患者接受治疗后达到了完全缓解，且疗效反应持久。另外，临床前研究也表明，携带H3 K27M突变的胶质瘤细胞系DRD2的表达比野生型更高，因此更容易受到ONC201细胞毒性的影响。
虽然ONC201对胶质瘤可能有一定的疗效，但其疗效和安全性还需要进一步的临床试验来验证。同时，ONC201还未在中国上市，患者需要了解药物的疗效和风险后谨慎使用，并且需要按照医生的建议进行使用。
使用ONC201时需要注意以下事项：
按照医生的建议进行使用，注意用药剂量和使用方法。
避免在服用ONC201之前4小时和之后4小时服用高钙产品，如奶酪、牛奶甚至杏仁产品，因为钙会阻断ONC201发挥作用。
如果出现不良反应，如呕吐、腹泻等，可以减少剂量或暂停使用。
在服用ONC201期间，应该避免同时使用其他抗肿瘤药物，以免药物相互作用影响疗效。。
应该按照药品说明书上的贮藏方法保存ONC201，避免受潮、阳光直射和高温等因素的影响。
参考资料： 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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适用于儿童和成人H3 K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤。
