多项临床试验表明去纤苷治疗肝小静脉闭塞症效果显著。
目前，去纤苷是公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)最有前景的新药。适用于有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。
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治疗效果
一项纳人了19例sHVOD患者的临床试验，旨在探索本药在造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）治疗中的应用的安全性和有效性。使用去纤苷每天静脉滴注5~60mg/kg，中位使用时间为15天(2-61天)。研究结果表明，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100天总生存（os）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。
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