英菲格拉替尼治疗胆管癌效果怎么样？

英菲格拉替尼( infigratinib)是由美国BridgeBio Phar-ma的子公司QED Therapeutics研发，于2021年5月28日经美国食品药品监督管理局( FDA)加速批准上市,商品名为Truseltiq,用于治疗既往化疗失败、成纤维生长因子受体2(FGFR2)融合的晚期或转移性胆管癌(CCA)患者的新型药物。那么，英菲格拉替尼治疗胆管癌效果怎么样？

研究方法

一项多中心、开放标签、单臂、2期研究招募了来自美国、比利时、西班牙、德国、新加坡、台湾和泰国的18个学术中心和医院的患者。符合条件的受试者年龄在18岁或以上，患有组织学或细胞学确诊的局部晚期或转移性胆管癌和FGFR2融合或重排，并且以前接受过至少一种含吉西他滨的方案治疗。患者每天接受一次125 mg英菲格拉替尼，口服，持续 21 天，28 天周期，直到疾病进展、不耐受、或死亡[1]。

安德森癌症中心（试验地之一）

研究目的

主要终点是客观缓解率，根据实体瘤反应评估标准1.1版通过盲法独立中心评价（BICR）评估后确认完全或部分缓解的最佳总体缓解的患者比例。在完整的分析集中分析了主要结局和安全性，其中包括所有接受至少一剂infigratinib的患者。该试验已在 ClinicalTrials.gov，NCT02150967注册，并且正在进行中。

研究结果

在 2014 年 6 月 23 日至 2020 年 3 月 31 日期间，122 名患者参加了我们的研究，其中 108 名 FGFR2 融合或重排的患者接受了至少一剂英菲格拉替尼，并组成了完整的分析集。中位随访10.6个月后，BICR评估的客观缓解率为23.1%;108名患者中有25名，在基线时仅发现非目标病变的患者中有1例确认完全缓解，24例部分缓解。最常见的治疗中出现的不良事件是高磷血症、口腔炎、疲劳和脱发。最常见的眼毒性是干眼症。18例（17%）患者发生中央浆液性视网膜病变样和视网膜色素上皮脱离样事件，其中10例（9%）为1级，7例（6%）为2级，1例（1%）为3级。没有与治疗相关的死亡。

英菲格拉替尼 瑞士诺华 125mg*21粒

研究结论

英菲格拉替尼在既往接受过治疗的携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中具有良好的临床活性和可控的不良事件特征，是一种潜在的新治疗选择。

参考文献

[1] Javle M, Roychowdhury S, Kelley RK, Sadeghi S, Macarulla T, Weiss KH, Waldschmidt DT, Goyal L, Borbath I, El-Khoueiry A, Borad MJ, Yong WP, Philip PA, Bitzer M, Tanasanvimon S, Li A, Pande A, Soifer HS, Shepherd SP, Moran S, Zhu AX, Bekaii-Saab TS, Abou-Alfa GK. Infigratinib (BGJ398) in previously treated patients with advanced or metastatic cholangiocarcinoma with FGFR2 fusions or rearrangements: mature results from a multicentre, open-label, single-arm, phase 2 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2021 Oct;6(10):803-815. doi: 10.1016/S2468-1253(21)00196-5. Epub 2021 Aug 3. PMID: 34358484.