多发性骨髓瘤：全球发病率第2位的血液系统恶性肿瘤

多发性骨髓瘤（MM）是一种以骨内浆细胞过度恶性增殖为主要特点的疾病，多数患者伴随着单克隆免疫球蛋白的分泌，会造成严重的脏器或者组织损伤，典型症状为血钙升高、肾功能不全、贫血、骨痛。在我国，多发性骨髓瘤的发病率约为1/10万-2/10万，已经超越了急性白血病成为血液系统第二大恶性肿瘤^（1）。

多发性骨髓瘤图片 浆细胞明显增多（图片来源于百度 如有侵权请告知）

由于疾病的特殊性，多发性骨髓瘤表现为反复的缓解和复发，久而久之，该病就会逐渐对各种治疗方法有了耐受性，最终成为难以治愈的疾病。泊马度胺可以治疗来那度胺和硼替佐米耐药的患者，并且较小的剂量就可以有效治疗多发性骨髓瘤。那么，泊马度胺具体是什么呢？价格是多少呢？跟随小编的步伐，一起来详细了解一下~

泊马度胺

泊马度胺是靶向IL-6的第三代免疫调节类药物，通过抑制造血肿瘤细胞增生并诱导细胞凋亡达到治疗疾病的目的。2013年2月份经美国FDA批准在美国上市，同年8月份经欧洲药监局批准在欧洲上市，目前国外适应症有两个：

1、与地塞米松联用，适用于既往接受过至少两种治疗(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)，且在最后一次治疗期间或治疗结束后60天内发生疾病进展的成年多发性骨髓瘤患者。

2、与艾滋病相关且对抗逆转录病毒疗法（HAART）耐药的卡波西肉瘤(KS)成年患者或HIV阴性的卡波西肉瘤(KS)成人患者。

2020年11月份，泊马度胺经中国药监局批准在中国上市，但仅获批了多发性骨髓瘤的适应症，使用条件和国外获批的相同，我们重点讲解的也为多发性骨髓瘤这一适应症。

泊马度胺正面实拍

泊马度胺的价格？

值得高兴的是，泊马度胺中国上市且已经进入了医保，规格为1mg*21粒/盒医保后的价格为2005.5$，规格4mg*21粒/盒医保后的价格为5796$，不过由于各地医保政策不同，报销比例也不同，因此具体的价格可以咨询当地的医保部门哦~

另外，市场上还流通了两种泊马度胺的仿制药，价格相比于医保也有一定的优势，患者如果有需要的话可以联系我们的客服人员进行购买哦~

1、印度NATCO 泊马度胺：2mg*21粒胶囊 价格约为1250$一盒；4mg*21粒胶囊  价格约为1900$一盒

2、印度海德隆 泊马度胺：1mg*21粒胶囊 价格约为420$一盒；2mg*21粒胶囊  价格约为565$一盒；4mg*21粒胶囊  价格约为1250$一盒

由于汇率浮动的影响，具体价格并不固定哦，详情可以咨询我们的客服人员哦~

印度海德隆泊马度胺正面实拍

了解完泊马度胺的大致信息，泊马度胺治疗多发性骨髓瘤具体疗效如何？小编给大家详细讲解。

泊马度胺治疗多发性骨髓瘤的试验

1、试验一

试验1是一项2期、多中心、随机、开放标签的研究，研究对象是复发性多发性骨髓瘤(MM)患者，这些患者对上次骨髓瘤治疗复发，并接受了来那度胺和硼替佐米。共有221名患者随机接受单独泊马度胺或泊马度胺＋低剂量地塞米松治疗。

试验结果显示：接受单独泊马度胺治疗多发性骨髓瘤的患者总缓解率为7.4%，而接受泊马度胺＋低剂量地塞米松治疗的多发性骨髓瘤患者总缓解率为29.4%。

美国FDA官网泊马度胺说明书多发性骨髓瘤临床试验一结果截图

2、试验二

试验2是由Mark Polizzotto博士领导的一项3期多中心、随机、开放标签研究，在复发和难治性多发性骨髓瘤的成年患者中，泊马度胺＋低剂量地塞米松治疗与高剂量地塞米松治疗进行比较，这些患者至少接受过两种先前的治疗方案，包括来那度胺和硼替佐米，并在最后一次治疗时或在最后一次治疗后60天内显示疾病进展。

试验结果显示：接受泊马度胺＋低剂量地塞米松治疗的多发性骨髓瘤患者中位无进展生存期为3.6个月，高于接受高剂量地塞米松治疗的多发性骨髓瘤患者的中位无进展生存期1.8个月；接受泊马度胺＋低剂量地塞米松治疗的多发性骨髓瘤患者中位总生存期为12.4个月，高于接受高剂量地塞米松治疗的多发性骨髓瘤患者的中位无进展生存期8.0个月；接受泊马度胺＋低剂量地塞米松治疗的多发性骨髓瘤患者总缓解率为23.5%，远高于接受高剂量地塞米松治疗的多发性骨髓瘤患者的总缓解率3.9%。

美国FDA官网泊马度胺说明书多发性骨髓瘤临床试验二结果截图

3、安全性

国内多中心Ⅱ期临床试验显示，接受泊马度胺治疗的复发难治多发性骨髓瘤患者常见不良反应为白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、淋巴细胞减少、高血糖症、肺炎等；常见的3~4级不良反应为中性粒细胞减少、白细胞减少、贫血、血小板减少、肺炎^（3）。

4、总结

基于以上实验结果，泊马度胺被批准用于治疗多发性骨髓瘤，安全性和耐受性良好^（4）。且2022版NCCN多发性骨髓瘤指南、2022版ESMO多发性骨髓瘤指南、2022版IMWG多发性骨髓瘤指南等诸多权威指南，均推荐含泊马度胺的方案用于复发难治多发性骨髓瘤患者的治疗。

Mark Polizzotto教授 John Curtin 医学研究学院癌症和基因组科学组组长，并领导新成立的 ANU 介入研究临床中心 (CHOIR)

IL-6靶点全球研究现状

IL-6是炎性反应的促发剂，当IL-6高表达会导致正常细胞变为炎性细胞，炎性细胞释放化学物质，对周围的专栏细胞积极诱变，加速其向高度恶性肿瘤状态的转化。多发性骨髓瘤患者体内的IL-6主要由骨髓瘤细胞分泌产生，在血清中高表达，并与患者的临床预后密切相关，因此靶向IL-6是治疗包括多发性骨髓瘤在内的肿瘤的重要治疗手段。

目前，全球针对IL-6这一靶点研究的药物大概有50种，其中18种处于非在研阶段，4种药物发现阶段，3种临床前阶段，1种临床状态不明，4种临床1期阶段，1种1/2期阶段，10种临床2期阶段，2种临床3期阶段，4种申请上市阶段，3种批准上市阶段。小编选择几种给大家简单讲解一下。

新药情报库药物全球药物研发阶段

1、司妥昔单抗

司妥昔单抗（Siltuximab）是美国强生原研的用于治疗艾滋病和淋巴瘤的药物，美国FDA已批准其在美国上市，2021年12月份中国药监局批准其在中国上市，获批适应为用于治疗人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心型Castleman病(MCD)成人患者。目前全球在研适应症为Castleman病、多中心Castleman病、细胞因子释放综合征、精神分裂症、1型糖尿病、大颗粒林巴细胞白血病、原发性骨髓纤维化、新型冠状病毒感染。

司妥昔单抗实拍图

2、吡非尼酮

吡非尼酮（Pirfenidone）是日本盐野义原研的用于治疗肺纤维化的药物，2017年7月份经美国FDA批准在美国上市，获批适应症为特发性肺纤维化，暂未在中国上市。目前全球在研适应症为新型冠状病毒感染、特发性肺纤维化、系统性硬化相关的间质性肺病、尘肺病、间质性肺疾病、糖尿病肾病。

吡非尼酮正面实拍

由于篇幅问题，小编在这里给大家介绍两种药物，其余药物会在后续文章中进行讲解，大家有兴趣可以关注一下哦~