2021年,美国食品和药物管理局 (FDA) 已加速批准 Oxbryta(voxelotor)片剂的补充新药申请(sNDA),用于治疗4至12岁以下的儿童镰状细胞病(SCD)。这是第一个也是唯一一个获得批准的直接针对镰状血红蛋白聚合的药物,镰状血红蛋白聚合这是镰状血红蛋白聚合中红细胞形成镰状和破坏的根本原因。在本文中,小编将为大家详细介绍镰状细胞病的发病机制以及 Oxbryta的作用及疗效,快跟随小编的脚步一起来了解吧~
Oxbryta®(voxelotor)是一种针对镰状细胞病 (SCD) 患者的口服药物,通过增加血红蛋白对氧的亲和力达到疗效。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合,voxelotor可防止红细胞发生镰状改变以及血红细胞的损毁。
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