OXBRYTA

本品主要有效成分为沃塞洛托（Voxelotor）

其化学结构如下：

OXBRYTA适用于成人和4岁及以上儿科患者的镰状细胞病(SCD)的治疗

该适应症是基于血红蛋白(Hb)升高而加速批准的，该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述

1.推荐剂量

（1）成人和12岁及以上儿科患者推荐剂量

OXBRYTA的推荐剂量为1500mg，每日一次，口服

（2）4岁至12岁以下儿科患者推荐剂量

对于4岁及以上的儿科患者，根据患者的吞咽能力和体重选择合适的产品(OXBRYTA片或口服混悬剂OXBRYTA片)

4岁至12岁以下儿童患者的OXBRYTA推荐剂量见表1

（3）成人及12岁及以上儿童肝功能损害患者推荐剂量

OXBRYTA在成人和12岁及以上患有严重肝功能损害(Child Pugh C)的儿童患者中的推荐剂量为1000mg，每日口服一次，轻度或中度肝功能损害患者不需要调整OXBRYTA的剂量

（4）4岁至12岁以下儿童肝功能损害患者推荐剂量

4岁至12岁以下严重肝功能损害(Child Pugh C)的儿童患者OXBRYTA的推荐剂量见表2，轻度或中度肝功能损害患者不需要调整OXBRYTA的剂量

（5）与强效或中度CYP3A4诱导剂同时使用时，成人和12岁及以上儿科患者OXBRYTA的推荐剂量

避免与OXBRYTA同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，如果同时使用强CYP3A4诱导剂是不可避免的，OXBRYTA的推荐剂量是2500毫克口服，每天一次；
如果同时使用中度CYP3A4诱导剂是不可避免的，OXBRYTA的推荐剂量是2000mg口服，每天一次

（6）当与强效或中度CYP3A4诱导剂同时使用时，4岁至12岁以下儿科患者OXBRYTA的推荐剂量

避免与OXBRYTA同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，如果不可避免地同时使用强效或中度CYP3A4诱导剂，剂量见表3

2.重要的管理说明

（1）口服OXBRYTA，每天一次，伴随或不伴随食物服用均可

（2）如果错过了一次剂量，或者没有完全给药，第二天重新给药

（3）OXBRYTA可以加羟基脲或不加羟基脲给药

（4）500mg的OXBRYTA片剂患者应整片吞下OXBRYTA片，不要切、压碎或咀嚼药片

（5）300mg的OXBRYTA口服混悬剂片，患者在给药前应立即将口服悬浮剂分散在杯子中，并在吞咽前将其分散在室温透明液体(如饮用水或透明苏打水)中，口服悬浮剂不可整片、切片、碾碎或咀嚼

（6）口服混悬片制备

①片剂开始崩解后，旋转杯中的内容物，直到片剂分散，等待1至5分钟，再次旋转杯中的内容物，然后口服杯中的内容物

②片剂不会完全溶解，混合物中仍会有小的片剂团块，用更清澈的饮料重悬杯子里的任何残留物，然后给药

③重复上述步骤，直到杯中没有药片残留

④成人和12岁及以上吞咽困难的儿童患者可使用口服悬浮剂代替片剂，使用口服悬浮液所需的片剂数以达到推荐剂量

1.最常见的不良反应(发生率为≥10%，与安慰剂相比差异>3%)是头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热

2.在4 - 12岁的儿童患者中，最常见的不良反应(发生率>10%)是发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛

有严重药物过敏反应史的患者

临床表现包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度呼吸短促、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多

1.过敏反应

在接受治疗的患者可能发生严重的过敏反应，临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度呼吸急促、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多，如果发生超敏反应，停用OXBRYTA并给予适当的药物治疗，以前使用过OXBRYTA的患者出现这些症状时，不要重新使用OXBRYTA

2.实验室测试干扰

OXBRYTA给药可能会干扰高效液相色谱(HPLC)测定Hb亚型(HbA、HbS和HbF)，如果需要精确的对Hb种类进行定量，患者应在未接受OXBRYTA治疗前10天时进行色谱分析

（以上参考自FDA美国药监局英文说明书2021.12版）