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沃塞洛托适用于治疗成人和4岁及以上的儿童镰状细胞病(SCD),该适应症根据血红蛋白(b)的增加获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。
300mg片剂:浅紫色至紫色,椭圆形,双面呈凸起,一侧刻“G300”。
500mg片剂:淡黄色至黄色,椭圆形,双面呈凸起,一侧刻“GBT500”。
300mg口服混悬液片剂:浅黄色至黄色,圆形,一侧刻“300D”。
12岁及以上的成人与儿童患者,建议的服用剂量是1500毫克,采取口服方式,每日仅需一次。年龄在4岁至12岁之间的儿童患者,应根据他们的吞咽能力和体重来选择适合的剂型(口服混悬剂或片剂)。体重...【详情】
最常见的不良反应(发生率≧10%,与安慰剂相比差异﹥3%)是头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。
4至<12岁儿童患者报告的最常见不良反应(发生率>10%)为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。
使用沃塞洛托可能会干扰高效液相色谱法(HPLC)对Hb亚型(HbA、HbS和HbF)的测量。如果需要对Hb种类进行精确定量,当患者在之前10天内没有接受过沃塞洛托治疗时,应进行色谱分析。
在接受治疗的患者中,不到1%的患者在使用沃塞洛托后出现严重的过敏反应。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。告知患者严重过敏反应的体征和症状,包括着装。如果患者用药后出现过敏反应,需停止沃塞洛托并给予适当的药物治疗。之前使用过沃塞洛托并出现这些症状的患者,请勿重新使用沃塞洛托。
【哺乳期女性】沃塞洛托是否会进入母乳、对母乳喂养婴儿可能产生的影响,以及它是否会影响乳汁分泌量,目前尚无相关数据可供参考。鉴于母乳喂养的婴儿有遭遇严重不良反应的风险,包括但不限于造血系统功能的改变,建议在使用沃塞洛托治疗期间,以及停药后至少两周内,避免进行母乳喂养。
【肝功能受损患者】存在严重肝功能损害的患者,沃塞洛托的暴露量可能会增加。这类患者在使用沃塞洛托时,必须严格遵照医嘱调整剂量。
【儿童】沃塞洛托在治疗4岁及以上患有镰状细胞病的儿童患者中的安全性和有效性已经得到了验证。4岁以下患有SCD的儿童患者,沃塞洛托的安全性和有效性尚未明确。
【老年人】在沃塞洛托的临床研究中,并未纳入足够数量的65岁及以上的受试者,无法确定这部分人群对沃塞洛托的反应是否与年轻受试者存在差异。
对沃塞洛托或赋形剂有严重药物过敏反应史的患者禁用沃塞洛托。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多反应。
与强或中度 CYP3A4诱导剂合用可能会降低沃塞洛托血浆和全血浓度,并可能导致疗效降低。避免沃塞洛托与强或中度CYP3A4诱导剂合用。避免沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感 CYP3A4底物合用。如果合用不可避免,考虑减少敏感 CYP3A4底物的剂量。
使用沃塞洛托可能会干扰HPLC对Hb亚型(HbA、HbS和HbF)的测量。如果需要对1b种类进行精确定量,当患者在之前10天内没有接受过沃塞洛托治疗时,应进行色谱分析。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月18日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213137