沃塞洛托(voxelotor)，商品名为Oxbryta，是一种创新的治疗镰状细胞贫血，也称镰状细胞病，(SCD)的药物。该药物通过调节血红蛋白的氧亲和力，减少镰状红细胞的形成，从而减轻患者的病痛。它不仅能提高患者的血红蛋白水平，还能显著降低疼痛发作的频率和强度，极大地改善患者的生活质量。

(一)适应症

沃塞洛托适用于治疗成人和4岁及以上的儿童镰状细胞病(SCD)。

(二)用法用量

1.12岁及以上的成人与儿童患者

建议的服用剂量是1500mg，采取口服方式，每日仅需一次。

2.年龄在4岁至12岁之间的儿童患者

应根据他们的吞咽能力和体重来选择适合的剂型(口服混悬剂或片剂)。体重达到或超过40公斤的儿童，建议剂量为1500mg，每日一次；体重在20公斤至40公斤以下的儿童，建议剂量为900mg，每日一次；而体重在10公斤至20公斤以下的儿童，则建议剂量为600mg，每日一次沃塞洛托。

3.成人以及12岁及以上且肝功能受损的儿童患者

若其肝功能损害严重(Child Pugh C)，则建议剂量调整为1000mg，每日一次。而对于轻度或中度肝功能损害的患者，则无需调整沃塞洛托剂量。

4.4岁至12岁且肝功能受损的儿童患者

若体重达到或超过40公斤，建议剂量为1000mg(可选择两片500mg的片剂或900mg的口服混悬剂)；体重在20公斤至40公斤以下的儿童，建议剂量为600mg；体重在10公斤至20公斤以下的儿童，则建议剂量为300mg。

5.其他人群

严重肝功能损害(Child Pugh C)的患者，剂量需根据体重进行调整，对于轻度或中度肝功能损害的患者，则无需调整剂量。

6.药品管理

当与强效或中度CYP3A4诱导剂合用时，需要对剂量进行调整。成人和12岁及以上的儿童患者，应避免与这些诱导剂同时使用。若必须使用，对于强效诱导剂，建议剂量增加至2500mg，每日一次；

中度诱导剂，则建议剂量为2000mg，每日一次。4岁至12岁的儿童患者，与强效CYP3A4诱导剂合用时，根据体重的不同，建议剂量分别为2500mg或2400mg(体重40公斤或以上)、1500毫克(体重20公斤至40公斤以下)以及900mg(体重10公斤至20公斤以下)。

与中度诱导剂合用时，建议剂量则分别为2000mg或2100mg(体重40公斤或以上)、1200mg(体重20公斤至40公斤以下)以及900mg(体重10公斤至20公斤以下)。

7.使用说明

推荐的日剂量与所需片剂数量和饮料体积之间存在一定的对应关系。例如，300mg的剂量对应1片药片和5ml的饮料，600mg的剂量对应2片药片和10ml的饮料，以此类推。此药品为口服，每日仅需一次，可以与食物一同服用或单独服用。若漏服或未完全服药，第二天应继续按原剂量服用。此外，此药品可以与羟基脲一同服用或单独服用。请注意，片剂应完整吞咽，不得切割、压碎或咀嚼。

(三)适用人群

成人以及4岁及以上的儿童镰状细胞病(SCD)患者。

(四)禁忌症

对沃塞洛托或赋形剂有严重药物过敏反应史的患者禁用沃塞洛托。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多反应。

(五)副作用

最常见的不良反应(发生率≧10%，与安慰剂相比差异﹥3%)是头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。

4至<12岁儿童患者报告的最常见不良反应(发生率>10%)为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。

(六)注意事项

使用沃塞洛托可能会干扰高效液相色谱法(HPLC)对Hb亚型(HbA、HbS和HbF)的测量。如果需要对Hb种类进行精确定量，当患者在之前10天内没有接受过沃塞洛托治疗时，应进行色谱分析。

在接受治疗的患者中，不到1%的患者在使用沃塞洛托后出现严重的过敏反应。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。告知患者严重过敏反应的体征和症状，包括着装。如果患者用药后出现过敏反应，需停止沃塞洛托并给予适当的药物治疗。之前使用过沃塞洛托并出现这些症状的患者，请勿重新使用沃塞洛托。

(七)治疗效果

针对镰状细胞病患者的III期研究表明，与安慰剂相比，沃塞洛托治疗组的患者在12周内显著提高了血红蛋白水平。在该研究中，超过半数的患者血红蛋白增加，而在安慰剂组中这一比例则较低。

(八)药物相互作用

1.其他药物对体素的影响

与强或中度 CYP3A4诱导剂合用可能会降低沃塞洛托血浆和全血浓度，并可能导致疗效降低。避免沃塞洛托与强或中度CYP3A4诱导剂合用。

2.体素对其他药物的影响

避免沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感 CYP3A4底物合用。如果合用不可避免，考虑减少敏感 CYP3A4底物的剂量。

3.实验室测试干扰

使用沃塞洛托可能会干扰HPLC对Hb亚型(HbA、HbS和HbF)的测量。如果需要对1b种类进行精确定量，当患者在之前10天内没有接受过沃塞洛托治疗时，应进行色谱分析。

(九)储存条件

沃塞洛托应储存在20℃至30℃的干燥、避光、通风良好的环境中。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。