沃塞洛托(voxelotor),商品名为Oxbryta,是一种创新的治疗镰状细胞贫血,也称镰状细胞病,(SCD)的药物。该药物通过调节血红蛋白的氧亲和力,减少镰状红细胞的形成,从而减轻患者的病痛。它不仅能提高患者的血红蛋白水平,还能显著降低疼痛发作的频率和强度,极大地改善患者的生活质量。
沃塞洛托适用于治疗成人和4岁及以上的儿童镰状细胞病(SCD)。
建议沃塞洛托的服用剂量是1500mg,采取口服方式,每日仅需一次。
成人以及4岁及以上的儿童镰状细胞病(SCD)患者。
对沃塞洛托或赋形剂有严重药物过敏反应史的患者禁用沃塞洛托。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多反应。
最常见的不良反应(发生率≧10%,与安慰剂相比差异﹥3%)是头痛、腹泻、腹痛、恶心、皮疹和发热。
4至<12岁儿童患者报告的最常见不良反应(发生率>10%)为发热、呕吐、皮疹、腹痛、腹泻和头痛。
使用沃塞洛托可能会干扰高效液相色谱法(HPLC)对Hb亚型(HbA、HbS和HbF)的测量。如果需要对Hb种类进行精确定量,当患者在之前10天内没有接受过沃塞洛托治疗时,应进行色谱分析。
在接受治疗的患者中,不到1%的患者在使用沃塞洛托后出现严重的过敏反应。临床表现可能包括全身性皮疹、荨麻疹、轻度气短、轻度面部肿胀和嗜酸性粒细胞增多。告知患者严重过敏反应的体征和症状,包括着装。如果患者用药后出现过敏反应,需停止沃塞洛托并给予适当的药物治疗。之前使用过沃塞洛托并出现这些症状的患者,请勿重新使用沃塞洛托。
与强或中度CYP3A4诱导剂合用可能会降低沃塞洛托血浆和全血浓度,并可能导致疗效降低。避免沃塞洛托与强或中度CYP3A4诱导剂合用。
避免沃塞洛托与治疗指数较窄的敏感CYP3A4底物合用。如果合用不可避免,考虑减少敏感CYP3A4底物的剂量。
使用沃塞洛托可能会干扰HPLC对Hb亚型(HbA、HbS和HbF)的测量。如果需要对1b种类进行精确定量,当患者在之前10天内没有接受过沃塞洛托治疗时,应进行色谱分析。
沃塞洛托应储存在20℃至30℃的干燥、避光、通风良好的环境中。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年8月18日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213137