ONC201对正常细胞的损害较小。根据现有的研究和资料,ONC201被证明在杀灭癌细胞的同时,对正常细胞的损害较小。它作为一种小分子药物,能够有效穿越血脑屏障,并且在治疗过程中显示出良好的耐受性。尽管ONC201可能会引起一些不良反应,如头痛、恶心、呕吐、头晕和丙氨酸转氨酶升高等,但这些副作用主要影响的是中枢神经系统和肝功能,并没有直接证据显示它会对正常细胞造成广泛的损害。
ONC201的适应症主要是针对H3 K27M点突变的弥漫性中线胶质瘤等特定类型的癌症。在一项针对儿童H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤(DMG)或弥漫性内在桥脑胶质瘤(DIPG)的开放标签、多中心临床试验中,中位治疗持续时间为20.6周,五位(22.7%)患者在放射后和复发前开始使用ONC201,诊断后2年仍存活。这表明ONC201在治疗这些特定类型的癌症时,不仅具有一定的疗效,而且对正常细胞的损害较小。
使用ONC201后,首先需要注意严格按照医嘱服用,不得随意更改剂量、服用时间或停药,应密切观察自己的身体反应,特别是与药物使用相关的症状变化,如头痛、恶心、呕吐、头晕等,一旦出现任何不适或异常症状,应及时告知医生以便调整用药方案或采取相应措施。此外,由于ONC201使用后可能导致肝功能异常,表现为丙氨酸转氨酶(AST)升高,因此患者应定期检查肝功能。