地妥昔单抗重组注射剂(Dinutuximab)与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)、白细胞介素-2 (IL-2)和13-顺维A酸(RA)联合可用于治疗高危神经母细胞瘤儿童患者，这些患者对之前的一线多药多方式治疗至少有部分缓解。
试验设计
在一项随机、开放标签、多中心的儿童高危神经母细胞瘤患者试验中，评估了地妥昔单抗的安全性和有效性。所有患者之前都接受了包括诱导联合化疗、最大可行手术切除、清除骨髓巩固化疗后自体干细胞移植和残余软组织病变放疗等治疗。随机分配到地妥昔单抗/13-顺维A酸组的患者接受了最多5个周期的地妥昔单抗联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)或白细胞介素-2 (IL-2)+ 13-顺维a酸(RA)，然后单独进行1个周期的RA。随机分配到RA组的患者接受6个周期的RA。
研究证明地妥昔单抗可有效缓解高危神经母细胞瘤
主要疗效结局指标为研究者评估的无事件生存期(EFS)，定义为从随机分组到第一次复发、疾病进展、继发性恶性肿瘤或死亡发生的时间。
无进展生存期
地妥昔单抗联合治疗高危神经母细胞瘤的无进展生存期为3.4年（试验结束时，部分患者无进展生存期还未结束），较单独使用13-顺维a酸治疗（1.9年）显著延长。
地妥昔单抗重组注射剂 
瑞士罗氏 
英国阿斯利康 
日本久光制药 
美国辉瑞 
印度ACTIZA 
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