近日,美国药监局宣布BioMarin制药公司研发的BMN270在美国上市,作为全球首个A型血友病基因疗法,可适用于经获FDA批准的检测,体内确认不携带抗腺相关病毒5(AAV5)的抗体,且凝血因子VIII活性<1IU/dL的重度A型血友病患者。BMN270用药后可使患者体内能够自行产生凝血因子VIII,显著减少A型血友病患者的出血次数和凝血因子VIII的输注需求,该药有望实现血友病从长期用药转变为彻底治愈的美好愿景。
是第一个被批准用于A型血友病的基因疗法
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