2023年4月25日,美国FD加速批准Qalsody的上市,用于超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变的成人肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的治疗,虽然Qalsody是第四款获FDA批准用于治疗渐冻症的药物,但却是治疗遗传性渐冻症的首款药物,这个药是如何发挥作用的?治疗渐冻症效果如何?本篇文章将为大家解惑。
QALSODY是首个被批准的针对ALS遗传病因的治疗药物。超氧化物歧化酶1(SOD1)-肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种因SOD1基因突变而发生的罕见疾病。
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