第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物
本品的活性成分为曲非奈肽
适用于治疗成人和2岁及以上儿童的Rett综合征。
根据患者体重,每日口服两次,早晚各一次,见表1,本品可以和食物一起吃或不和食物一起吃。
(1)可口服或通过胃造口管给药,通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。
(2)应从药房获得校准的测量用品,如口服注射器或口服给药杯,以准确测量和提供规定剂量;
家用量杯不适合作为测量工具。
(3)首次开瓶14天后,丢弃剩余未使用的本品。
(1)如果漏服一剂本品,应如期服用下一剂,剂量不加倍。
(2)如果在服用本品后出现呕吐,不应再服用额外剂量;
如果没有,应如期服用下一剂量。
建议患者在开始服用本品之前停用泻药,如果发生严重腹泻,怀疑脱水或出现明显的体重明显减轻,应减少剂量、中断治疗或停止使用本品。
最常见的不良反应(发生在至少10%的治疗患者中,比安慰剂组至少高出2%)是腹泻和呕吐
尚不明确
建议患者在开始服用本品之前停用泻药,如果发生腹泻,患者应通知医护人员,考虑开始止泻治疗,监测水合状态,必要时补充水分,如果发生严重腹泻或怀疑脱水,减少剂量,中断或停服本品。
监测体重,如果出现明显的体重减轻,应减少剂量,中断治疗或停服本品。
(以上参考自FDA美国药监局英文说明书2023.3版)
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