Strensiq是一种酶替代治疗药物,专门用于治疗围产期、婴儿期及青少年发作性低磷酸酯酶症。目前尚未在国内上市,本文就Strensiq的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。
Strensiq适用于围产期(怀孕28周到产后一周)、婴儿和青少年发作性低磷酸酯酶症(HPP)患者的治疗。
Strensiq治疗围产期、婴儿型HPP的推荐剂量方案为6mg/kg/周,皮下注射。可以根据情况选择2mg/kg/周3次或1mg/kg/周6次。注射部位的反应可能会限制每周6次治疗方案的耐受性。
如果在用药后没有效果(例如呼吸状态、生长或放射学表现没有改善),剂量可以增加到每周9mg/kg,每周皮下给药3次,每次3mg/kg。
Strensiq治疗青少年发病HPP的推荐方案为6mg/kg/周皮下给药。可以根据情况选择2mg/kg/周3次或1mg/kg/周6次。注射部位的反应可能会限制每周6次治疗方案的耐受性。
注意:体重低于40公斤的儿童患者禁止使用80mg/0.8mL小瓶的Strensiq,因为80mg/0.8mL小瓶(浓度较高)的asfotase α的全身暴露低于其他强度小瓶(浓度较低)。对于这一亚组患者,剂量较低可能无法发挥作用。
(1)根据病人的体重和推荐剂量,确定每周所需的总体积,按照以下步骤确定患者的剂量。
周总剂量(mg)=患者体重(kg)×处方剂量(mg/kg/周)
每周总注射量(mL)=总剂量(mg/周)除以Strensiq浓度(40mg/mL或100mg/mL)。
产品浓度为:40mg/mL(小瓶强度18mg/0.45mL、28mg/0.7mL、40mg/mL)或100mg/mL(小瓶强度80mg/0.8mL)。
每周总注射瓶数=总注射量除以小瓶体积(mL)
(2)确定每周注射天数(每周3天或6天)。
(3)确定每注射日的剂量。在确定剂量时,患者体重应四舍五入至最接近的千克。对于每周给药3次2mg/kg的患者(表1),每周给药6次1mg/kg的患者(表2),以及剂量增加到3mg/kg每周3次的患者,推荐仅用于围产期/婴儿发病的HPP患者(表3),可以使用以下表格作为指导。
表1:按照体重给药,剂量为2mg/kg,每周3次
*:体重小于40公斤的儿童患者不要使用80mg/0.8mL的Strensiq。
**:当准备大于1ml的注射体积时,需将体积平均分成两支注射器,并进行两次注射。两次注射时使用两个单独的注射部位。
表2:按体重给药,剂量为1mg/kg,每周6次
*:体重小于40公斤的儿童患者不要使用80mg/0.8mL的Strensiq。
表3:按体重给药,剂量为3mg/kg,每周3次-仅适用于围产期/婴儿发病的HPP*
*:仅建议围产期、婴儿患者使用,每周3次,剂量为3mg/kg。
**:体重小于40公斤的儿童患者不要使用80mg/0.8mL的Strensiq。
***:当准备大于1ml的注射体积时,需将体积平均分成两支注射器,并进行两次注射。两次注射时使用两个单独的注射部位。
(4)注射前15至30分钟,将未开封的Strensiq从冰箱中取出,使液体温度逐渐降为室温。不要以任何其他方式(例如在微波炉或热水中)加热Strensiq。
(5)检查小瓶中的溶液是否有颗粒物质和变色。正常的Strensiq为透明,微乳白色或乳白色,无色至微黄色溶液,当中可能会有一些半透明或白色的小颗粒。如果与此外观不一致,应及时丢弃。
(6)装配注射用品。使用无菌一次性1mL注射器和1/2英寸注射针,建议使用25至29号针头。建议使用两种不同规格的针头,较大口径的针头(例如25口径)用于停药,较小口径的针头(例如29口径)用于注射。对于大于1mL的剂量,注射量应在两个1mL注射器之间平均分配。每次注射都要使用新的注射器和针头。
(7)取下小瓶盖,无菌操作制备小瓶,将注射器插入小瓶中,取出规定剂量进行给药。不要摇晃。
(8)清除注射器内的气泡并确认正确的剂量。
(9)Strensiq小瓶仅限一次使用。丢弃任何未使用的产品。
(1)Strensiq仅用于皮下注射。两次注射时,需使用两个单独的注射部位。
(2)将小瓶从冰箱中取出后3小时内使用Strensiq。
(3)建议选择腹部、大腿、三角肌或臀部注射,以减少脂肪营养不良的风险。
(4)不要在发红、发炎或肿胀的皮肤部位注射。
(5)将Strensiq皮下注射到指定部位,并妥善处理注射器和针头。
围产期、婴儿和青少年在医生指导下用药。
尚不明确。
最常见的不良反应(≥10%)是注射部位反应、脂肪营养不良、异位钙化和过敏反应。
如果发生严重的超敏反应,应停止Strensiq治疗并选择适当的药物治疗。如果决定重新使用该产品,应监测患者是否出现严重过敏反应的体征和症状。
局部脂肪营养不良,包括脂肪萎缩和脂肪肥大。建议患者遵循正确的注射技术并轮换注射部位。
建议在Strensiq治疗初期以及治疗中期定期进行眼科检查和肾脏超声检查,以监测眼和肾脏异位钙化的体征和症状以及视力或肾功能的变化。
抗asfotase α抗体的形成对Strensiq长期疗效的影响尚不清楚。如果患者在一段时间的初始治疗反应后出现HPP症状进展或疾病相关实验室和成像生物标志物恶化,考虑通过联系Alexion的Strensiq医疗信息或通过电子邮件获得抗asfotase α抗体检测。建议密切临床随访。
目的是更好地了解Strensiq(一种酶替代疗法)治疗对重度HPP新生儿和婴儿死亡率的影响。在两项正在进行的、多中心、多国、开放标签的Strensiq治疗干预研究中,将围产期和婴儿期HPP患者的数据与一项回顾性自然史研究中类似患者的数据进行了比较。
接受治疗的患者使用Strensiq作为皮下注射,每周6次或每周3次2mg/kg。
与历史对照组相比,Strensiq与治疗患者的生存率提高相关。Strensiq能够改善危及生命的围产期和婴儿HPP的呼吸功能和存活率。
研究表明,在使用碱性磷酸酶(ALP)偶联检测系统的实验室检测中,存在Strensiq的分析干扰,在接受Strensiq治疗的患者中产生错误的检测结果。建议在检测接受Strensiq治疗的患者的样本时,使用没有ALP conjugate技术的实验室分析。
在接受Strensiq治疗的患者中,通过临床实验室检测检测到的高血清ALP值反映了血液中Strensiq的浓度,不要依赖血清ALP测量来进行临床决策。
Strensiq小瓶必须保存在原纸箱中直到被使用。需在2°C至8°C的冷藏条件下避光保存,不要冷冻或摇晃药品。一旦从冰箱中取出,Strensiq应在3小时内使用。如果超过纸箱上的保质期,请勿使用。小瓶仅限一次使用,打开未使用的产品应及时丢弃。
【温馨提示】:部分商品说明书更换频繁,请以商品实物为准。