盐酸曲恩汀是一种治疗威尔逊病的药物。威尔逊病,也称为肝豆状核变性,是一种罕见的遗传性代谢性疾病。该疾病主要由于肝细胞内铜的代谢紊乱,导致体内铜离子无法正常排泄,最终积聚在肝脏、脑部和其他器官中,引起各种症状和并发症。
威尔逊病的症状和严重程度因人而异,可能涉及多个系统和器官。常见的症状包括肝功能异常(如黄疸、肝肿大、肝功能异常、腹胀等)、神经系统问题(如震颤、运动协调障碍、肌肉僵硬等)、血液问题(如贫血、血小板减少等)以及其他多系统的症状(如骨骼问题、肾脏问题等)。
盐酸曲恩汀是一种通过阻断铜的吸收和促进其排泄的药物,用于威尔逊病的治疗。它能够结合体内的游离铜,形成稳定的化合物,从而减少游离铜对细胞的毒性作用。通过长期的治疗和监测,盐酸曲恩汀可以帮助控制病情,减轻症状,并预防或减少并发症的发生。
威尔逊病是一种需要长期治疗和管理的疾病。治疗包括使用药物如盐酸曲恩汀、饮食调整、定期检查和监测,以及必要时进行肝移植等。因此,在使用盐酸曲恩汀治疗威尔逊病时,患者需要密切配合医生的指导和监测,以确保最佳的治疗效果和管理疾病的成功。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年4月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215760
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曲恩汀适用于脱铜且对青霉胺耐受的稳定期威尔逊病(肝豆状核变性)成年患者的治疗。