印度Sun
肌萎缩侧索硬化,一年生存增加,中位生存延长
美国Sarepta Therapeutics
本品适用于4-5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因突变的儿童患者。
治疗帕金森的卡左双多巴制剂,患者帕金森评分改善