奈拉宾治疗复发的急性白血病（T-ALL、T-LBL）的试验

奈拉宾治疗复发或难治性T-ALL和T-LBL的成人临床试验

试验1是一项临床试验中研究了奈拉宾对成人患者的安全性和有效性，该试验包括39名接受治疗的者。其中28例为T-ALL或T-LBL患者，这些患者在接受了至少两次诱导治疗后复发或治疗没有效果。

试验2是在一项临床试验中研究了奈拉宾对儿童患者的安全性和有效性，该试验包括21岁及以下的复发或难治性T-ALL或T-LBL患者。共计84例患者，其中39例接受了两种或两种以上的诱导方案后疾病复发或治疗没有效果。

诱导治疗：诱导癌细胞分化成接近正常细胞或正常细胞，而并非杀伤癌细胞。

药队长英国葛兰素史克奈拉宾（250mg/50ml）正面实拍

试验1结果：奈拉宾治疗复发或难治性T-ALL和T-LBL的成人患者完全缓解率21%

完全缓解率：21%；这意味着经过两次诱导治疗后复发或难治性成人患者在使用奈拉宾后疾病被控制住，血液中的细胞数目处于正常水平的概率达到五分之一，其中彻底完全缓解率为18%，亦达到了五分之一左右，疗效很显著。

本试验中的完全反应（CR）被定义为骨髓母细胞增生计数≤5%，无其他疾病出现，以及外周血计数完全恢复。没有血液学完全恢复的完全反应（CR*）也被加入评估。之前接受过≥2次诱导治疗的患者的试验结果见表1。

美国药监局官网奈拉宾说明书临床试验部分治疗成人患者的数据截图

试验2结果：奈拉宾复发或难治性T-ALL和T-LBL的儿科患者完全缓解率为23%

完全缓解率：23%，这意味着经过两次诱导治疗后复发或难治性儿童患者在使用奈拉宾后疾病被控制住，血液中的细胞数目处于正常水平的概率达到五分之一甚至更多，其中彻底完全缓解率为13%，达到了十分之一甚至更多，疗效很显著。

本试验中的完全反应（CR）被定义为骨髓母细胞增生计数≤5%，无其他疾病出现，以及外周血计数完全恢复。没有血液学完全恢复的完全反应（CR*）也被评估为本试验中的一个有意义的结果。缓解持续时间报告从缓解之日到复发之日，并可能包括随后的干细胞移植。疗效结果列于表2。

美国药监局官网奈拉宾说明书临床试验部分治儿科患者的数据截图

安全性（注意事项）

1、神经不良反应：常见体征和症状包括嗜睡、头痛、麻痹和感觉障碍、头晕、神经病变（感觉和运动）、小脑障碍和震颤。严重的神经系统毒性可表现为昏迷、癫痫状态、颅脊髓脱髓鞘或类似于吉兰-巴雷综合征的上升性神经病变。

2、血液不良反应：白细胞减少症、血小板减少症、贫血和中性粒细胞减少症，包括发热性中性粒细胞减少症。

3、胚胎-胎儿毒性：给孕妇服用奈拉宾可能会对胎儿造成伤害。

4、肿瘤溶解综合征：高尿酸血症、高钾血症、高磷血症而导致的低钙血症等代谢异常。

5、疫苗接种：避免给免疫缺陷的患者接种活疫苗。

6、对驾驶和使用机器的能力的影响：因为服用药物后可能会出现嗜睡，因此尽量避免驾驶和使用机器。