持续或慢性ITP的治疗

成人患者

三项随机、双盲、安慰剂对照试验和一项开放标签扩展试验对艾曲波帕在持续性或慢性ITP成年患者中的疗效和安全性进行了评估。

在TRA100773B和TRA100773A试验中，艾曲波帕的疗效评估是基于缓解率，定义为在治疗期间的任何时间，血小板计数从基线值小于30 x 109 /L转变为大于或等于50 x 109 /L。

773B试验结果显示，艾曲波帕组血小板计数的缓解率为59%，而对照组为16%;773A试验结果显示，艾曲波帕组血小板计数的缓解率为70%，而对照组为11%。

总体而言，艾曲波帕组试验结果显著优于对照组。

儿童患者

两项双盲、安慰剂对照试验对艾曲波帕在1岁及1岁以上持续性或慢性ITP患儿中的疗效和安全性进行了评估。

在试验中，通过受试者达到血小板计数≥ 50 x 109 /L的比例来评估艾曲波帕的疗效(在无抢救治疗的情况下)，且在第5周至第12周中持续至少6周。

结果显示，艾曲波帕组这一比例为41%，而安慰剂对照组为3%，试验组远高于对照组。

慢性丙型肝炎相关性血小板减少的治疗

两项随机、双盲、安慰剂对照试验对艾曲波帕在成人慢性丙型肝炎患者血小板减少症中的疗效和安全性进行了评估。

通过持续病毒学反应(SVR)对艾曲波帕的疗效进行评估，SVR是指抗病毒治疗结束后24周内HCV-RNA检测不到的患者百分比。

结果显示，在2项试验中，艾曲波帕组的总体SVR分别为23%和19%，而对照组的总体SVR分别为14%和13%。

严重再生障碍性贫血的治疗

一线治疗

艾曲波帕的疗效评估是基于6个月时的完全血液学缓解。

结果显示，第1年(n=78)的总体和完全血液学缓解率分别为56.4%和38.5%，第2年(n=62)的总体和完全血液学缓解率分别为38.7%和30.6%。

难治性的治疗

结果显示，艾曲波帕的血液学缓解率为40%。