1.上市信息2023年6月29日,美国药监局(FDA)批准BMN270(valrox、ROCTAVIAN)在美国上市,目前尚未在中国上市。该药物是全球首个A型血友病基因疗法,可治疗重度A型血友病患者。重度A型血友病的特点是凝血因子VIII水平特别低(血液中低于1%),约占所有病例的60%,这可导致肾脏和大脑等重要身体器官出血,如果不及时治疗可能会危及生命。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗(静脉输注凝血因子VIII)的需求。BMN270实拍图,药队长现货供应2.副作用BMN270最常见的不良反应是谷丙转氨酶(80%)、谷草转氨酶(67%)和乳酸脱氢酶(54%)升高、恶心(37%)和头痛(35%)。