2024年10月29日，美国食品和药物管理局 (FDA) 批准加速批准asciminib (Scemblix，诺华公司) 对于新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (CML) 慢性期成年患者。asciminib对新诊断的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病慢性期的疗效在ASC4FIRST (NCT04971226) 中进行了评估，这是一项多中心，随机，主动对照，开放标签试验。共有405例患者被随机分组 (1:1) 接受阿西米替尼或研究者选择的酪氨酸激酶抑制剂 (tki) (伊马替尼，尼洛替尼，达沙替尼或博舒替尼)。主要疗效结局指标是48周时的主要分子反应 (MMR) 率。

实验结果

48周时，阿希替尼组的MMR率为68% (95% 置信区间 [CI] 61，74)，49% (95% CI 42，56) 在研究者选择的TKIs组中 (差异19%，95% CI 10，28，p值 <0.001)。在伊马替尼层中，阿斯基尼组的MMR率为69% (95% CI 59，78)，而40% (95% CI 31，50) 在研究者选择的TKIs组中 (差异30%，95% CI 17，42，p值 <0.001)。

在新诊断和既往治疗过的慢性期费城染色体阳性CML患者的汇总安全性人群中，最常见的不良反应 (≥ 20%) 是肌肉骨骼疼痛，皮疹，疲劳，上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻。新诊断的慢性期费城染色体阳性CML患者最常见的实验室异常 (≥ 40%) 是淋巴细胞计数减少，白细胞计数减少，血小板计数减少，中性粒细胞计数减少，并纠正了钙的减少。

推荐剂量

推荐的asciminib剂量为每天大约在同一时间口服一次80 mg或每天以约12小时的间隔口服两次40 mg。这项审查是在Orbis项目,一项倡议的FDA肿瘤学卓越中心 (OCE)。Orbis项目为国际合作伙伴同时提交和审查肿瘤药物提供了一个框架。在这次审查中，FDA与加拿大卫生部和Swissmedic合作。其他监管机构正在进行申请审查。