在研究者发起的III联盟A031501 AMBASSADOR 研究的第一次预先指定中期分析中，与观察相比，帕博利珠单抗辅助治疗与根治性手术后高危肌层浸润性尿路上皮癌患者无病生存期(DFS)的显著延长相关。

1.研究背景与目的

研究对象：根治性手术后高危肌层浸润性尿路上皮癌患者。

研究目的：探究帕博利珠单抗辅助治疗与观察相比，是否能延长患者的无病生存期（DFS）。

2.研究结果

DFS延长：帕博利珠单抗辅助治疗的中位DFS是观察时的两倍，且无论PD-L1状态、接受新辅助治疗、疾病的病理阶段或疾病部位如何，都观察到益处。

亚组分析：各亚组中，帕博利珠单抗对DFS的益处与观察相比相似。

不良事件：帕博利珠单抗组3级或更高级别的不良事件发生率高于观察组，但不良事件概况与之前报道一致，未发现新的安全性问题。

3.研究详情

研究设计：III期研究，患者随机分配接受帕博利珠单抗或观察。

共同主要终点：ITT人群的DFS和OS。

患者分组：共702名患者随机分组，354例接受帕博利珠单抗，348例接受观察。

随访时间：截至2024年7月5日，DFS的中位随访时间为44.8个月。

4.其他信息

研究提前结束：由于纳武利尤单抗辅助治疗高危肌层浸润性尿路上皮癌患者的批准，导致本研究提前结束。

OS数据：尚未进行最终分析，因为所需死亡人数尚未达到，且在第二次中期分析中没有跨越疗效界限。

后续研究：正在进行的生物标志物相关分析以及新开发的临床试验正在探索进一步的风险分层，以更好地识别可能从辅助治疗中受益的患者。

研究资助：该研究得到了美国国立卫生研究院NCI、默克夏普和Dohme、NCI校内计划、癌症研究中心和癌症治疗评估计划等的资助。