舒尼替尼(sunitinib、Sutent、Sunitix、索坦)是一种多靶点的多受体酪氨酸激酶(RTK)小分子抑制剂，目前已纳入医保目录，患者购买可享受医保价格。

显著改善胰腺神经内分泌肿瘤患者的生存

美国辉瑞公司开展了一项舒尼替尼对比安慰剂治疗晚期胰腺神经内分泌肿瘤患者的随机、双盲的III期试验，采用连续每日给药，治疗一直持续到疾病进展或发生不可耐受的不良反应(AE)，主要终点是无进展生存期(PFS)。

试验结果

结果显示，舒尼替尼组患者的中位PFS为11.4个月，显著长于安慰剂组的5.5个月，接受舒尼替尼的患者6个月PFS率为71.3%，而安慰剂组患者仅为43.2%。探索性亚组分析，未显示根据患者或肿瘤基线特征的效果存在异质性，值得注意的是，既往治疗或生长抑素类似物治疗的次数似乎不影响舒尼替尼的疗效。舒尼替尼组和安慰剂组分别有34例和39例患者死亡，中位总生存期分别为30.5和24.4个月。接受舒尼替尼治疗的患者的总缓解率为9.3% ，其中8例患者有2例达到完全缓解，6例达到部分缓解，而在接受安慰剂治疗的患者中未观察到缓解。

中期治疗和长期治疗安全性相当

在两项开放标签的扩展研究中，评估了舒尼替尼治疗进展期、高分化、晚期/转移性胰腺神经内分泌肿瘤的长期安全性，其中接受舒尼替尼和安慰剂治疗的III期研究患者继续接受舒尼替尼37.5mg，连续每日给药方案。

试验结果

中期和长期治疗人群的中位治疗暴露时间分别为30.2周和87.1周，所有患者均发生≥1级的不良反应(AE)，其中47例(45.6%)报告了发生严重不良反应。常见的不良反应有腹泻(63.1%)、中性粒细胞减少(43.7%)、腹痛(40.8%)，此外有15例(14.6%)患者因治疗相关的不良反应而中断治疗。研究表明，舒尼替尼延缓治疗胰腺神经内分泌肿瘤的安全性与目前研究中已知的安全性基本一致。