试验设计

他拉唑帕利适用于有害或可疑有害生殖系BRCA突变(gBRCAm)HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌的治疗，EMBRACA试验(NCT01945775)对其疗效进行了评估，这是一项开放性研究。

试验共纳入431名患者，按2:1的比例被随机分为2组，一组接受1 mg他拉唑帕利治疗，另一组接受医生选择的化疗方案(卡培他滨、厄利布林、吉西他滨或长春瑞滨)，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。

疗效评估指标

主要疗效指标为根据实体瘤疗效评价标准(RECIST)1.1版评估的无进展生存期(PFS)。

无进展生存期长，缓解率高

他拉唑帕利组的无进展生存期为8.6个月，而化疗对照组的无进展生存期为5.6个月;他拉唑帕利组的客观缓解率为50.2%，而对照组为18.4%;两组的缓解持续时间分别为6.4个月和3.9个月。

结果表明，相比对照组，他拉唑帕利组在无进展生存期和缓解率以及缓解持续时间上有显著改善。