他泽司他(tazemetostat)可用于治疗EZH2 突变阳性且既往接受过至少2种全身治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤以及没有满意的替代治疗方案的复发或难治性滤泡淋巴瘤。本文结合临床试验介绍他泽司他治疗滤泡淋巴瘤的临床效果。
在一项多中心研究(研究E7438-G000-101, NCT01897571)的两个开放标签、单臂队列(队列4和5)中评估了他泽司他治疗滤泡淋巴瘤的疗效,研究对象是至少接受过两次系统性治疗后组织学证实为滤泡性淋巴瘤的患者。患者口服他泽司他800 mg,每日2次,直到疾病进展或不可接受的毒性。
根据国际工作组非霍奇金淋巴瘤(IWG-NHL)的标准,由独立评审委员会评估的主要疗效结局指标为总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。EZH2 MT阳性肿瘤患者的中位随访时间为22个月(范围3个月至44个月),肿瘤未检测到EZH2突变的患者的中位随访时间为36个月(范围32个月至39个月)。
他泽司他治疗EZH2突变型滤泡淋巴瘤的总缓解率为69%,他泽司他治疗EZH2野生型滤泡淋巴瘤的总缓解率为34%。
他泽司他治疗EZH2突变型滤泡淋巴瘤缓解持续时间为10.9个月,他泽司他治疗EZH2野生型滤泡淋巴瘤缓解持续时间为13个月。
下述适应症是基于总缓解率和缓解持续时间的加速批准的,该适应症的继续批准可能取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。
适用于16岁及以上不可完全切除的转移性或局晚期上皮样肉瘤的儿童和成人患者。
(1)适用于尚无令人满意的替代治疗选择的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。
(2)适用于经FDA批准的EZH2突变检测为阳性,既往至少接受过2种全身治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。