肺动脉高压是一种严重威胁人类健康的心血管疾病，药物治疗是其主要治疗手段。马西替坦是一种内皮素受体A和内皮素受体B的双重拮抗剂，用于治疗肺动脉高压。

试验设计

一项长期、多中心、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验对马西替坦在肺动脉高压患者中的疗效进行了评估。

该试验纳入了全球共742例肺动脉高压患者，这些患者被随机分为3组，分别接受每日一次的安慰剂、马西替坦3 mg·d、马西替坦10mg·d治疗。

患者平均年龄为46岁(14%为65岁或以上)。大多数患者为白人(55%)或亚洲人(29%)和女性(77%)。

该试验的主要终点是试验开始至首次出现终点事件的时间，终点事件包括死亡、房间隔造口术，引发肺移植治疗以及静脉、皮下注射前列腺素或加重肺动脉高压。

疗效结果

试验结果表明，与安慰剂组相比，马西替坦3 mg·d治疗组的发病率和死亡率降低了30%，马西替坦10mg·d治疗组的发病率和死亡率降低了45%。

肺动脉高压恶化是最常见的终点事件，无论患者是否接受过基础的肺动脉高压治疗，马西替坦对其都有改善作用。

亚组分析中，PAH相关死亡或PAH住院被评估为次要终点，结果显示，与安慰剂相比，10 mg 马西替坦治疗组的患者因PAH导致的PAH相关死亡或住院风险降低了50%。

与安慰剂组的13%相比，在第6个月使用10 mg 马西替坦治疗的患者中，22%的患者至少改善了一个世界卫生组织功能等级。

安全性结果

试验过程中，马西替坦的耐受性良好，没有严重的不良反应发生。与安慰剂组相比，马西替坦组常见的不良反应为头痛、鼻咽炎、和贫血等。