卡博替尼(Cabozantinib、Cometriq、Cabozanix、XL184)是一种受体酪氨酸激酶(RTK)抑制剂,体外生化和细胞试验显示,卡博替尼可抑制MET、VEGFR-1、-2和-3、AXL、RET、ROS1、TYRO3、MER、KIT、TRKB、FLT-3和TIE-2的酪氨酸激酶活性。这些受体酪氨酸激酶参与正常细胞功能和病理过程,如肿瘤发生、转移、肿瘤血管生成、耐药性和肿瘤微环境的维持。
在一项Ib期临床试验中,纳入25例既往接受过接氟嘧啶、奥沙利铂、伊立替康和贝伐珠单抗治疗RAS野生型转移性结直肠癌患者,确定了卡博替尼和帕尼单抗的最大耐受剂量(MTD)和推荐II期剂量(RP2D),并在扩展队列中探索了两种药物的耐受性和活性。
研究发现,两药的最大耐受剂量和推荐II期剂量分别为卡博替尼60mg/天,帕尼单抗6mg/kg,每2周静脉注射一次。所有患者的客观缓解率(ORR)为16%,中位无进展生存期(PFS)为3.7个月,中位总生存期(OS)为12.1个月。未发生5级治疗相关的不良反应,最常见的不良反应为2-4级,其中痤疮样皮疹占64%,疲劳为48%,腹泻占48%,绝大多数患者通过暂停治疗和调整剂量均得到控制,但有5例患者(20%)因不可耐受的毒性中止治疗,18例患者(72%)需要减少卡博替尼的剂量。研究证实,卡博替尼联合帕尼单抗治疗结直肠癌具有活性,且低剂量卡博替尼可提高患者的耐受性。
一项研究在小鼠模型中,使用肿瘤生长抑制指数(TGII)比较了卡博替尼30mg/kg/天与瑞格非尼10mg/kg/天,最长给药28天的治疗效果。
卡博替尼与瑞格非尼的平均肿瘤生长抑制指数(TGII)分别为48.48和3.202,卡博替尼显示出显著的抗肿瘤作用。对比基线,卡博替尼显著减少血管分布和葡萄糖摄取。基因通路分析显示,卡博替尼显著降低了参与糖酵解的蛋白活性,上调了参与自噬的蛋白,而瑞格非尼并未发生变化。且与瑞格非尼相比,在体外两种单独的自噬激酶ULK1抑制剂(SBI-0206965)和氯喹联合卡博替尼可增加细胞凋亡,研究表明卡博替尼具有更显著的抗肿瘤活性、减少肿瘤血管分布、增加自噬和改变细胞代谢的作用。
1)适用于晚期肾细胞癌(RCC)患者的治疗,可与纳武利尤单抗联用作为一线治疗。
2)适用于先前使用过索拉非尼治疗肝细胞癌(HCC)的患者。
3)适用于患有分化型甲状腺癌(DTC)的12岁及以上的儿童和成年患者,且已接受靶向治疗。